WFH NETWORK

Foro Mundial de la FMH: Garantizar la seguridad y la eficacia de los productos

Este año, la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) organizará el 9o Foro mundial sobre investigación y productos de tratamiento para los trastornos de la coagulación, del 22 al 23 de octubre, en Montreal, Canadá.

La FMH se encuentra en una situación única para reunir a funcionarios gubernamentales encargados de la reglamentación, médicos, investigadores, representantes de empresas farmacéuticas y personas con trastornos de la coagulación para abordar los retos en las áreas de investigación traslacional, metodología de la investigación y temas relacionados con el abastecimiento mundial de productos de tratamiento para trastornos de la coagulación y la seguridad y eficacia de productos de coagulación actuales y nuevos.

Si bien ha habido importantes avances para garantizar la seguridad de los productos, el abasto sigue siendo un problema importante: ¿Cómo podemos mejorar el acceso a la atención y a productos de tratamiento para quienes los necesitan? A partir de los datos que la FMH está recolectando mediante el Sondeo mundial anual, la mayoría de los pacientes no tiene acceso a cantidades suficientes de productos de tratamiento, y cerrar esta brecha representa un desafío. En los países desarrollados la comunidad médica solamente aceptó recientemente que la profilaxis primaria es el tratamiento preferencial para todos los pacientes con hemofilia grave.

Aunque ya no se debaten las pruebas para la profilaxis, el elevado costo de la terapia de por vida sigue siendo una cuestión importante. Solamente unos cuantos países cuentan con un sistema de salud que reembolsa todos los costos del tratamiento, posibilitando así la decisión a favor de la profilaxis por parte de médicos y familias. A pesar de que hay muchos nuevos productos en vías de comercialización y de que pronto estarán registrados en los principales mercados, seguirán siendo inaccesibles para muchos pacientes. La mayoría de los países seguirá teniendo poco o nulo acceso a cualquier producto de coagulación, lo cual reduce el incentivo de diagnosticar a nuevos pacientes y obstaculiza el apoyo para los pacientes que los necesitan.

Otro aspecto importante que se abordará durante la reunión del Foro mundial es la seguridad y la eficacia de los productos. La hemofilia es una enfermedad poco común; por ende, los nuevos productos se comercializan después de estudios médicos que incluyen únicamente unos cuantos pacientes a escala mundial. Si bien los datos se evalúan cuidadosamente, los resultados solamente ofrecen cierta información sobre dosis y eficacia de los nuevos productos. La inmunogenicidad sigue siendo un gran problema; Entre 25 y 30 por ciento de los pacientes que reciben factor VIII desarrollan aloanticuerpos inhibidores durante los primeros 50 días de exposición al producto. Gran parte de la investigación se ha enfocado a la diferencia en el riesgo percibido entre productos de plasma y recombinantes. La opinión general es que la neoinmunogenicidad puede estudiarse preferiblemente en adultos con más de 150 días de exposición al factor VIII. Al aceptar el hecho de que todos los productos tienen inherentemente un riesgo elevado de generar inhibidores, ¿queremos prolongar esta actitud o pueden desarrollarse nuevos productos con un riesgo menor?

La FMH tiene una responsabilidad para asegurarse de que todo el conocimiento sobre trastornos de la coagulación poco comunes se mejore a escala mundial. En el 2011 se inició el Foro mundial sobre investigación con el objetivo de generar mejores pruebas para perfeccionar el tratamiento de los trastornos de la coagulación. La recolección de datos médicos relacionados con el tratamiento y los resultados articulares es fundamental para ampliar los conocimientos y apoyar las actividades de cabildeo. Solamente datos médicos bien recolectados de grupos grandes de pacientes mejorarán nuestra comprensión y nos ayudarán a hacer las preguntas de investigación adecuadas para la investigación traslacional. Los estudios médicos necesitan estar bien definidos, la información de los pacientes debe protegerse y la metodología de investigación debe analizarse cuidadosamente para garantizar que los resultados del tratamiento se evalúen con criterios de valoración realistas.

La FMH reconoció que combinando el Foro mundial sobre seguridad y abastecimiento de productos de tratamiento y el Foro mundial sobre investigación se reúne a las partes interesadas en la seguridad y comercialización de nuevos productos y en el acceso a los productos, y a las partes dedicadas a la recolección de datos de la vida real sobre seguridad y eficacia postcomercialización. Esta es una oportunidad para sondear tanto el estado actual como futuro del diagnóstico y la atención de los trastornos de la coagulación. Con nuevas categorías de productos disponibles, así como con los constantes avances en terapia génica y otras investigaciones médicas, se presenta una convergencia natural de los temas de investigación, seguridad y abastecimiento. Esta reunión novedosamente combinada está ahora abierta a todas las partes interesadas y esperamos dar la bienvenida a muchos de ustedes en Montreal, en octubre.

www.wfh.org/en/globalforum