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Generar pruebas para apoyar el tratamiento médico y garantizar el acceso al mismo

Nos adentramos a una era de crecimiento sin precedentes en las opciones de tratamiento para la hemofilia. Diversos nuevos tratamientos han entrado o están por entrar al mercado, cambiando la manera en la que controlamos la enfermedad y eventualmente pudiendo llegar a curarla.

Las posibilidades son particularmente prometedoras en el caso de la hemofilia B. Si bien estos avances ofrecen nuevas esperanzas a pacientes y profesionales de la salud, la falta de pruebas sólidas que respalden los actuales protocolos de tratamiento continúa siendo una amenaza para el acceso a la atención en todo el mundo. Aún en los países desarrollados, las autoridades exigen pruebas que apoyen los resultados de los regímenes de tratamiento. A través de su Programa de investigación, la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) está dedicada a proporcionar a la comunidad las herramientas que necesita a fin de hacer frente a este desafío.

El Programa de investigación de la FMH se estableció en 2013 con el propósito de apoyar y facilitar la investigación médica en el campo de los trastornos de la coagulación hereditarios. Si bien hay muchas preguntas que es necesario responder, el Comité de investigación de la FMH ha identificado varias áreas prioritarias que considera tendrían el mayor impacto en la mejoría de la atención para los pacientes. Estas son las áreas más urgentes y en las que la investigación se encuentra limitada actualmente.

Prioridades de investigación de la FMH:

  • Rentabilidad de diferentes regímenes de profilaxis
  • Diagnóstico y tratamiento de inhibidores
  • Uso ideal de terapias coadyuvantes
  • Atención del neonato con hemofilia
  • Tratamiento de la artropatía hemofílica crónica
  • Atención a portadoras de hemofilia
  • Tratamiento del dolor
  • Papel de la actividad física en la atención de la hemofilia
  • Tratamiento de hemorragias específicas (e. g.: Iliopsoas, renal)
  • Papel de la artrocéntesis en la atención de la hemofilia

Una de las maneras en las que la FMH ayuda a la comunidad a responder estas importantes preguntas es a través del financiamiento de investigaciones médicas innovadoras. A partir del 2014, la FMH ha distribuido $400,000 US en apoyo a diez proyectos de investigación. Los temas abarcan desde artropatía hasta tratamiento del dolor; desde herramientas de valoración de hemorragias hasta nuevas pruebas diagnósticas para la EVW y trastornos de la coagulación poco comunes; y desde profilaxis hasta apego al tratamiento. Para conocer más acerca de estos proyectos y del Programa de subvenciones para la investigación médica de la FMH visite la página Internet de la FMH.

Otra forma en la que podemos apoyar la investigación es facilitar la recolección de datos epidemiológicos. Durante más de una década, la FMH ha estado recopilando y publicando a través del Informe de su Sondeo mundial anual datos nacionales sobre personas con trastornos de la coagulación. Si bien esta información es muy útil en labores de cabildeo y planeación programática, no nos permite llegar a conclusiones reales sobre la mejor manera de controlar la hemofilia. El objetivo del Programa de investigación epidemiológica de la FMH es recopilar datos de pacientes individuales y la manera en la que reciben tratamiento alrededor del mundo.

Ya se han establecido diversos registros o padrones nacionales, regionales e internacionales con el propósito de monitorear aspectos específicos de la atención de la hemofilia. Como organización mundial con acceso a una vasta red de centros de tratamiento de hemofilia (CTH), la FMH se encuentra en una posición única para realizar lo anterior a escala mundial, al tiempo que se mantienen en primer plano los derechos e intereses de los pacientes. El Padrón mundial de trastornos de la coagulación ofrecerá una cantidad de información sin precedente que será de suma utilidad para generar pruebas a fin de establecer las normas de atención y/o demostrar el valor de las prácticas existentes.

Esta no es una tarea fácil. Requerirá una considerable inversión en infraestructura a fin de garantizar que la información de los pacientes se encuentre segura y protegida; la inversión del tiempo y la energía de profesionales de la salud de todo el mundo a fin de recolectar y registrar información que deberá integrarse al padrón. Se necesitará la labor conjunta de investigadores y científicos para compartir información que ya se está recolectando en padrones de todo el mundo, y obtener el consentimiento y la participación de los pacientes.

La FMH tiene un compromiso y una buena posición para superar estas barreras. De hecho, ya hemos logrado considerables avances. Acabamos de publicar un cuestionario integral sobre recolección de datos, el formulario universal de informe de casos (Universal Case Report Form o U-CRF, por sus siglas en inglés), que describe todos los datos que idealmente deberían recolectarse en la clínica, al momento del diagnóstico, y en cada visita de seguimiento. Varios centros ya están recolectando esta información o desarrollando sistemas para hacerlo. La ventaja del U-CRF de la FMH es que los campos se han seleccionado con base en recomendaciones y definiciones publicadas, y por consenso entre expertos reconocidos internacionalmente. Si bien sabemos que serán muy pocos los centros en el mundo que puedan completar el cuestionario en su totalidad, el mismo les servirá como guía para la recolección sistemática y consistente de datos, de manera que puedan compartirse a escala mundial. Si bien es extenso, el U-CRF es modular, lo que permitirá a los directores de los centros elegir solamente las secciones en las que están interesados y que puedan completar.

Muy pronto arrancará en un número limitado de centros un proyecto piloto que utiliza una cantidad de datos mínima de U-CRF. Los centros participantes se seleccionan con base en su interés, su disposición y su capacidad de recolección de datos. Este proyecto nos permitirá evaluar la factibilidad de la recolección de datos en centros de todos los niveles de desarrollo, evaluar los requisitos para la validación y administración de los datos, así como las necesidades de capacitación/instrucción del personal de los CTH. Una vez que el proyecto piloto se complete con éxito, nuestra intención es ampliar el programa gradualmente, tanto en términos de la cantidad de datos recolectados como en el número de centros en los que se recolectan. Los primeros resultados se presentarán durante el congreso mundial en Orlando.

La comunidad mundial de trastornos de la coagulación debe unirse a fin de generar las pruebas necesarias para apoyar el tratamiento médico de los pacientes y garantizar el acceso para quienes todavía no reciben tratamiento. Contamos tanto con los pacientes como con los profesionales de la salud de todo el mundo para hacer realidad esta visión, y con nuestros aliados para que sigan apoyando nuestros esfuerzos.