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Inhibidores: Solucionar el problema

Tres expertos sobre inhibidores en casos de hemofilia abrieron la primera sesión del 10o Foro mundial de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), realizado en Montreal, el 9 de noviembre de 2017. La sesión, Inhibidores: Solucionar el problema, la encabezó la doctora Marijke van den Berg, PhD.

Inhibidores: Definir el problema 

El doctor David Lillicrap, investigador del Grupo de investigación sobre hemostasia clínica y molecular de la Universidad Queen’s, en Kingston, Canadá, presentó un breve panorama sobre la epidemiología y el tratamiento de inhibidores. Lillicrap recordó al público que el tratamiento de personas con hemofilia e inhibidores ha cambiado muy poco desde el descubrimiento de los inhibidores hace más de 50 años. Agregó que se ha hecho todavía menos para evitar la aparición de inhibidores. No obstante, Lillicrap identificó varias oportunidades para impulsar la prevención y el tratamiento de los inhibidores, entre ellas las siguientes:

  1. Mejoramiento del monitoreo de laboratorio de la respuesta inmunológica al factor VIII (FVIII), particularmente durante las primeras exposiciones al
  2. Diseño de estudios clínicos para valorar el riesgo de aparición de inhibidores por tipo de producto.
  3. Introducción de novedosas terapias no sustitutivas para personas con inhibidores a fin de mejorar la eficacia terapéutica y la calidad de vida.

Llamado a la acción: Prevención coordinada en pacientes que no han recibido tratamiento previo (PUP) e intervención en pacientes con inhibidores

El doctor Steven Pipe es hematólogo/oncólogo pediátrico de los Hospitales y centros de salud de la Universidad de Michigan, Estados Unidos, y presidente del Consejo asesor médico y científico de la Fundación Nacional de Hemofilia (MASAC y NHF respectivamente, por sus siglas en inglés). Pipe presentó las prioridades orientadas a Estados Unidos del Grupo de trabajo del MASAC para la prevención y erradicación de inhibidores: reducir progresivamente la tasa y la carga de inhibidores entre la población estadounidense con hemofilia y proporcionar monitoreo permanente. Pipe explicó que estas prioridades se lograrán a través de las siguientes acciones:

  1. Incrementando la inscripción al programa nacional de vigilancia de inhibidores.
  2. Optimizando los ensayos y el monitoreo de laboratorio.
  3. Preparando una agenda científica coordinada.
  4. Priorizando la implementación de intervenciones para reducir la aparición de inhibidores y erradicarlos más eficazmente.

Comparación entre datos de PUP con hemofilia A derivados de estudios clínicos históricos de PUP y datos del padrón PedNet

Christine Keipert, PhD, científica del Instituto Paul-Ehrlich, de Langen, Alemania, presentó una comparación de 20 años de datos de estudios clínicos con 16 años de datos del padrón europeo para el tratamiento de la hemofilia, conocido como PedNet (PEDiatric NETwork o PedNet). Keipert explicó que no se encontraron diferencias importantes en las características de PUP con hemofilia A reportadas en los estudios clínicos y en el padrón PedNet. De hecho, ambas fuentes de datos resultaron complementarias, y un padrón de pacientes bien administrado parece ser tan bueno como los estudios clínicos para detectar la aparición de inhibidores. Keipert cerró la primera sesión afirmando que los datos requeridos para los PUP pueden recopilarse en padrones; no obstante, debe haber un acuerdo respecto al conjunto mínimo de datos que debería recolectarse y respecto a las reglas para compartir los datos.