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La Mesa Redonda 2020 de la FMH sobre Terapia Génica cubre nuevos avances

La reunión 2020 de la Serie de Mesas Redondas sobre Terapia Génica (MRTG) de la FMH se realizó de manera virtual el mes de octubre, y ofreció a los participantes una actualización sobre las investigaciones relacionadas con el desarrollo de la terapia génica. En el evento participaron muchos expertos de renombre mundial, quienes abordaron los proyectos de terapia génica y los aspectos conocidos y desconocidos en los que los investigadores trabajan actualmente.

El primer día arrancó con una sesión titulada “Aspectos no resueltos de la terapia génica para la hemofilia” (Unresolved issues in gene therapy for hemophilia), que abarcó toxicidad hepática (y preguntas que pueden abordarse con biopsias hepáticas); durabilidad y variabilidad de las concentraciones de factor; anticuerpos preexistentes; y un medio para resolver las discrepancias relacionadas con los ensayos de coagulación. La siguiente sesión, “Aprobación de productos de terapia génica” (Approving gene therapy products) abordó la manera en la que las entidades reguladoras manejan los aspectos de seguridad relacionados con el tratamiento. La sesión “Recolección de datos de seguimiento a largo plazo: Registro de terapias génicas de la FMH” (Collecting long-term follow-up data: WFH Gene Therapy Registry) exploró el Registro de Terapias Génicas (RTG) de la FMH y cubrió las perspectivas de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA por sus siglas en inglés) y de la Red Estadounidense de Trombosis y Hemostasia (ATHN-14) sobre la necesidad de una iniciativa mundial.

El segundo día del evento inició tomando en consideración el punto de vista del paciente. En la sesión “Creer en la promesa de la terapia génica – perspectivas de los pacientes” (Buying into the promise of gene therapy – patient perspectives) participaron varios pacientes quienes comentaron sus experiencias ‒tanto positivas como negativas‒ con la terapia génica. Después, con el tema “Desenredar los aspectos éticos de la terapia génica” (Unraveling the ethics of gene therapy) se analizaron cuestiones éticas de la terapia génica y el concepto de consentimiento informado. La última sesión del día, “Acceso a la terapia génica a escala mundial: Reflexiones de la especialidad” (Access to gene therapy globally: thoughts from the field) cubrió varios temas relacionados con el acceso a la terapia génica en países de ingresos medios y bajos (PIMB), entre ellos posibles modelos de financiamiento, acceso a través de ensayos clínicos, desarrollo de productos de terapia génica en PIMB, y el papel de las organizaciones nacionales miembros para hacer accesible la terapia génica.

Se está preparando una publicación que describe las actualizaciones de las MRTG. Para obtener más información sobre la serie de MRTG de la FMH haga clic aquí.