Después de décadas con un solo método —la infusión de factor de reemplazo— el panorama del tratamiento para el control de la hemofilia evoluciona rápidamente y se exploran numerosas e interesantes opciones de investigación. El Centro de aprendizaje electrónico de la FMH sobre terapias innovadoras reúne información básica y recursos especializados sobre estos nuevos avances, en un conveniente núcleo en línea que se actualiza con frecuencia.
El equilibrio hemostático es un delicado balance entre coagulación excesiva (trombosis) y coagulación insuficiente (hemorragia). En la hemofilia, falta un factor de coagulación indispensable, y el equilibrio hemostático se inclina hacia hemorragias excesivas. La actual norma de atención para la hemofilia es la profilaxis de por vida con concentrados de factor de coagulación a fin de reemplazar el factor de coagulación faltante y evitar hemorragias espontáneas. No obstante, el acceso a estos productos es restringido en muchos contextos. Asimismo, los productos de reemplazo de factor tienen varias limitaciones, entre ellas los característicos picos de las altas y bajas en las concentraciones de factor observadas después de cada infusión. Cuando las concentraciones de factor no son estables disminuye la habilidad del cuerpo para formar coágulos y prevenir y detener hemorragias (hemostasia), lo cual puede generar eventos hemorrágicos y daños articulares entre infusiones.