WFH NETWORK

Nueva y poderosa herramienta para impulsar la investigación médica

Para impulsar los conocimientos mundiales sobre diagnóstico, evolución clínica y tratamiento de los trastornos de la coagulación se necesitan datos que capturen la totalidad de la experiencia de los pacientes del mundo entero. Los desafíos que enfrentan los ensayos clínicos sobre enfermedades poco comunes abarcan muestras pequeñas, dispersión geográfica de los pacientes, y periodos de seguimiento cortos, los cuales limitan la recopilación de datos confiables sobre tratamiento y resultados.

Los padrones de pacientes hacen posible la recolección longitudinal de datos del mundo real sobre grandes cohortes de pacientes y permiten a los investigadores abordar importantes preguntas sobre el tratamiento y sus resultados. Los datos del mundo real, es decir, datos recopilados de pacientes fuera de los ensayos clínicos tradicionales, ofrecen la ventaja de presentar un panorama de la experiencia de los pacientes en el marco del ejercicio habitual de la medicina. En algunos países, los datos del mundo real son los únicos datos que pueden obtenerse. En otros países, los datos del mundo real pueden utilizarse para complementar datos de ensayos clínicos. Estos datos constituyen una valiosa adición al arsenal de estrategias que necesitamos para impulsar la calidad de la atención médica y abogar por acciones en beneficio de los pacientes con trastornos de la coagulación.

Actualmente, la FMH recopila datos agrupados proporcionados por sus organizaciones nacionales miembros (ONM), los cuales se publican cada año en el Informe del Sondeo mundial anual de la FMH. Esta información ofrece un panorama global sobre el número de pacientes identificados que padecen trastornos de la coagulación, y una visión instantánea del nivel de acceso a la atención alrededor del mundo. Para enfrentar el desafío que representa incrementar la cantidad y el tipo de datos disponibles sobre pacientes con trastornos de la coagulación, la FMH está preparando un World Bleeding Disorders Registry o WBDR (Padrón mundial de trastornos de la coagulación). El WBDR recopilará datos individuales a nivel de los pacientes a través de los centros de tratamiento de hemofilia (CTH). Se recolectarán datos uniformes sobre aspectos demográficos, diagnóstico, y resultados clínicos y del tratamiento de los pacientes. El objetivo de este padrón es recopilar datos reales sobre la experiencia médica de pacientes de todo el mundo. Ofrecerá a los investigadores la posibilidad de poder comparar la experiencia de los pacientes entre un país y otro, y dentro de los mismos países.

Teniendo al alcance una red de más de mil CTH y 134 ONM, y con acceso a pacientes en países con diversos grados de atención y acceso a la atención, la FMH se encuentra en una situación única para organizar con éxito un padrón mundial. El WBDR, actualmente un proyecto piloto, se lanzará en su totalidad en 2017. El objetivo del proyecto piloto es determinar la factibilidad de implementar un padrón de pacientes en todo el mundo. Evaluará el interés que CTH y pacientes tienen en participar; la capacidad de los CTH para obtener aprobación reglamentaria y para incorporar satisfactoriamente sus datos a un sistema de datos basado en Internet. De los 40 CTH invitados a participar en el proyecto piloto, 31 de ellos aceptaron la invitación, lo que constituye una tasa de respuesta del 78%. Países de todo el mundo participan en el proyecto piloto: Argelia, Argentina, Australia, Bélgica, Brasil, Camerún, Canadá, Egipto, Eslovenia, Estados Unidos, Estonia, Etiopia, Filipinas, India, Indonesia, Jamaica, Kenia, Kirguistán, Malí, Marruecos, Reino Unido, Senegal, Sri Lanka, Suiza, Tailandia, Uganda, Uzbequistán, Venezuela, Vietnam y Zimbabue. Es de esperarse que el proyecto piloto se complete a finales de 2016.

Encabezado por el doctor Glenn Pierce, PhD, el Comité directivo de la FMH sobre epidemiología evaluará los resultados del proyecto piloto y determinará la factibilidad de continuar con la implementación de la totalidad del WBDR en 2017. El Comité directivo sobre epidemiología está formado por hematólogos, pacientes, investigadores y metodólogos que representan a Canadá, India, Senegal, Países Bajos, Reino Unido y Estados Unidos.

“EL WBDR tiene un elemento muy humano que no puede sobreestimarse”, explica Glenn. “La intención del padrón de pacientes es reunir a pacientes de todo el mundo de manera colaborativa. Se trata de que todos nosotros trabajemos como un equipo a fin de impulsar el conocimiento en la comunidad de trastornos de la coagulación.”

Si el proyecto piloto resulta exitoso, se invitará a CTH de todos los niveles de desarrollo económico a participar en el WBDR a partir de mediados del 2017, y se iniciará el reclutamiento de pacientes en los CTH una vez obtenida la aprobación ética. Durante el primer periodo de cinco años, del 2017 al 2022, el objetivo del WBDR es incluir a CTH de más de 50 países, los cuales representan más del 20% de los CTH de todo el mundo, y a más de 15,000 personas con trastornos de la coagulación.

El valor de un padrón de pacientes de gran tamaño, como el WBDR, yace en la utilización de los datos recopilados. Los pacientes que participen en el WBDR tendrán la oportunidad contribuir a modelar la atención en todo el mundo. Conforme se acumulen, los datos reflejarán cada vez mejor la experiencia de los pacientes y el estado que guarda la atención de los trastornos de la coagulación alrededor del mundo. Este será un valioso recurso para fines de investigación y labores de cabildeo. Los datos anónimos estarán a la disposición de los investigadores participantes, con protección de datos asegurada a fin de permitirles realizar estudios sobre un mayor número de pacientes al que tendrían acceso sin el modelo del padrón de pacientes. Los países podrán usar sus datos específicos y datos comparativos de otros países para abogar por una mejor atención.

En el actual panorama de múltiples padrones de pacientes regionales, nacionales e internacionales, la armonización de los conjuntos de datos es indispensable para comparar, combinar y hacer uso óptimo de nuestros datos. A pesar de sus objetivos variables, muchos de los padrones de pacientes actuales tienen datos básicos comunes. La tarea de armonizar los datos básicos comunes y de vincular las bases de datos requerirá iniciativas de colaboración entre las entidades regidoras de los padrones de pacientes existentes. También requerirá una reflexión prospectiva sobre la mejor manera de alinear los esfuerzos de recolección de datos con los padrones de pacientes existentes. La FMH aprovecha el actual periodo de desarrollo del WBDR para alinear nuestro conjunto de datos básicos con otros padrones de pacientes de todo el mundo a fin de facilitar la implementación de su vinculación en el futuro. Combinar los datos de países pequeños y menos desarrollados con los de países mayores y más desarrollados ayudará a completar el panorama global de las personas con trastornos de la coagulación. En conjunto, los datos de todo el mundo ofrecerán una cantidad sin precedente de datos del mundo real y una sólida y robusta plataforma sobre la cual impulsar la atención de los pacientes en todo el mundo. En última instancia, investigadores, médicos y –principalmente– pacientes se beneficiarán con el World Bleeding Disorders Registry.