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¡NUEVO! Módulo de aprendizaje electrónico sobre terapia génica para la hemofilia

¿Ya escuchó la última novedad sobre terapia génica para la hemofilia? ¿Entiende     lo que son los genes, cómo funciona la terapia génica y por qué despierta tanto interés? ¿Está siguiendo los resultados más recientes de los ensayos clínicos sobre terapia génica, pero tiene algunas preguntas sobre lo que todo esto implica para las personas con hemofilia? El nuevo módulo de aprendizaje electrónico de la Federación Munidal de Hemofilia (FMH) , Terapia génica para la hemofilia, explora todas estas preguntas y más.

El módulo Terapia génica para la hemofilia es una adaptación de la presentación plenaria de Glenn Pierce, vicepresidente médico de la FHM, durante la capacitación mundial para organizaciones nacionales miembros (ONM) de la FMH, realizada en 2018, y forma parte del Programa de aprendizaje electrónico de la FMH sobre productos de tratamiento diseñado para el estudio individual autodirigido o en grupos pequeños.

“Escrito para personas con trastornos de la coagulación, para sus cuidadores y defensores, este completo módulo es también un excelente recurso básico sobre terapia génica para cualquier profesional de la salud”, explica Glenn Pierce. Como parte del Programa de aprendizaje electrónico sobre productos de tratamiento, este tercer módulo inicia con un resumen de algunos conceptos clave presentados en los módulos 1 y 2: Introducción a los trastornos de la coagulación y Evolución de los productos de tratamiento. Estos dos módulos ofrecen un minucioso estudio de las terapias de reemplazo de factor para los trastornos de la coagulación, por lo que se recomienda enfáticamente repasarlos antes de iniciar el estudio del tercer módulo.

La terapia génica constituye una interesante opción terapéutica que se explora actualmente para diversos trastornos, entre ellos la hemofilia. Los constantes logros y avances técnicos y en nuestra comprensión de cómo administrar la terapia génica y la manera en la que el cuerpo responde a ella convergen para hacer de este el momento más prometedor en la historia de esta terapia. Los resultados de los ensayos clínicos llegan a los encabezados, pero comprender realmente lo que ocurre en el campo y lo que podría implicar para las personas con hemofilia a nivel personal requiere una mayor profundización.

Terapia génica para la hemofilia describe en términos sencillos los complejos conceptos que subyacen a la terapia génica, con coloridas ilustraciones médicas y un útil glosario que ayuda a explicar la terminología. Características interactivas, tales como presentaciones de diapositivas accesibles mediante un clic, notas emergentes e íconos con información esencial hacen del aprendizaje una experiencia divertida y participativa. Los enlaces a otros materiales permiten a los interesados explorar con mayor profundidad temas de su interés particular. Asimismo, la autoevaluación opcional ‒mediante exámenes y verificación de lo aprendido‒ ofrece a los interesados la posibilidad de someter a prueba sus conocimientos y reorientarlos a secciones específicas para su repaso, en caso necesario. Los interesados pueden estudiar el módulo de principio a fin o, mediante el índice interactivo, pasar directamente a secciones específicas.

Las principales herramientas usadas actualmente para administrar la terapia génica son los vectores virales. Una trágica historia de contaminantes virales en hemoderivados ha hecho que la comunidad de trastornos de la coagulación se mantenga muy escéptica en cuanto a los virus. Este módulo aclara la manera en la que los vectores virales difieren de los virus causantes de enfermedades y lo que se está haciendo a fin de comprender plenamente las implicaciones de seguridad de todos los aspectos de la terapia génica.

La terapia génica es muy prometedora y las expectativas son elevadas, pero también hay importantes aspectos desconocidos, en particular los relacionados con predictibilidad a largo plazo, eficacia y seguridad. Terapia génica para la hemofilia explora estas preguntas y ofrece conversaciones claras sobre el estado actual de nuestra comprensión y sobre la necesidad de mayores conocimientos y experiencia. Algunos ensayos clínicos reportan prometedores resultados, pero la participación en un ensayo clínico de terapia génica no es adecuada para toda persona con hemofilia. Terapia génica para la hemofilia explica los criterios de inclusión en ensayos clínicos y por qué es necesario un seguimiento de por vida en el caso de quienes participan en ellos.

Si bien la terapia génica parece tener el potencial de incrementar las concentraciones de factor hasta niveles normales o casi normales en el caso de algunas personas con hemofilia, cualquier persona con hemofilia que reciba terapia génica tiene mucho que obtener de la comunidad de trastornos de la coagulación, y mucho que aportar a ella. La relación continua con el centro de tratamiento de hemofilia local y con organizaciones de pacientes locales e internacionales es importante para fines de seguimiento a largo plazo, apoyo psicosocial, asesoría genética, manejo musculoesquelético y otros aspectos del bienestar de la persona en general. Este módulo presenta a la terapia génica en el contexto más amplio del manejo integral de la hemofilia. Haga clic aquí para tener acceso a Terapia génica para la hemofilia en la plataforma de aprendizaje electrónico de la FMH.

El cuarto y último módulo del Programa de aprendizaje electrónico de la FMH sobre productos de tratamiento, titulado Terapias para la hemofilia sin factor de reemplazo, ¡pronto estará disponible! Ofrecerá un interesante panorama de una emocionante área de investigación y desarrollo en el tratamiento de los trastornos de la coagulación, abordando la fuerza impulsora del desarrollo de las terapias alternas sin factor de reemplazo, y la forma en la que estos productos difieren de los productos de factor de reemplazo. ¡Permanezcan atentos para el lanzamiento de este módulo que pronto estará también disponible como parte del Programa de aprendizaje electrónico sobre productos de tratamiento en la Plataforma de aprendizaje electrónico de la FMH!