WFH NETWORK

Ofrecer orientación sobre la selección de productos

Actualmente hay disponibles diversos nuevos productos para el tratamiento de los trastornos de la coagulación, y es probable que durante los próximos dos años todavía haya más productos disponibles para la comunidad.

No solamente habrá productos de factor VIII y factor IX de “acción prolongada”, sino que también se encuentran en desarrollo productos recombinantes de factor Von Willebrand (FVW), nuevos tratamientos para trastornos extremadamente poco comunes, y algunos productos que podrían ser eficaces en la prevención de hemorragias, pero que no están clasificados como concentrados de factor de coagulación (CFC).

A medida que hay más productos entre los cuales elegir y más países que deciden adquirir productos de tratamiento para los trastornos de la coagulación, las organizaciones nacionales miembros de la Federación Mundial de hemofilia (FMH) a menudo buscan la asesoría de la FMH sobre selección de productos, particularmente en lo referente a la seguridad de los mismos.

Hay también preguntas importantes acerca del abasto de productos de tratamiento. Cuando los CFC recombinantes estuvieron disponibles por primera vez hubo preguntas sobre lo que pasaría con los CFC derivados de plasma. ¿Desaparecerían del mercado o seguirían fabricándose? La respuesta es ahora clara: los productos derivados de plasma siguen fabricándose y las cantidades disponibles cada año continúan aumentando, aunque lentamente. A medida que se consume cada unidad internacional de CFC fabricados, existe un amplio margen para el crecimiento del abasto mundial. Es probable que los nuevos productos que se están comercializando ahora no reemplacen a los anteriores productos recombinantes, sino que incrementen la cantidad total de CFC a escala mundial.

El Comité de la FMH sobre seguridad, abastecimiento y acceso a productos de tratamiento supervisa todas las actividades de la FMH relacionadas con temas de seguridad y abasto. El comité está formado por pacientes, médicos y encargados de la reglamentación. Su objetivo es monitorear y comentar sobre aspectos de seguridad tales como amenazas para productos derivados de plasma, como la variante de la enfermedad Creutzfeldt-Jakob, y las pandemias virales (síndrome respiratorio del Medio Oriente, hepatitis E, virus del Zika) que podrían ser transmitidas por la sangre.

En la actualidad, los inhibidores constituyen una de las mayores preocupaciones relativas a la seguridad y aplicable a todos los productos de tratamiento. Si bien la aparición de inhibidores es un riesgo relacionado con todos los CFC, todavía no está claro si existe una relación entre ciertos productos o clases de productos y un mayor riesgo. Dado que los inhibidores son una complicación poco común de un trastorno poco común, sin colaboración internacional es sumamente difícil evaluar tales riesgos. La FMH continuará apoyando iniciativas que monitorean estos desafíos e informará a su comunidad sobre cualquier avance.

La FMH no puede hacer determinaciones sobre productos específicos debido a que la selección de productos de tratamiento seguros y eficaces es responsabilidad de las agencias nacionales reguladoras y de salud. En el caso de los CFC, ya sean derivados de plasma o recombinantes, la seguridad y la eficacia solamente pueden garantizarse mediante la supervisión reglamentaria de todo el proceso de fabricación.

¿Por qué no sencillamente hacer pruebas al producto final para cerciorarse que es seguro? De hecho, las pruebas al producto final no pueden usarse para garantizar la seguridad viral de ningún tipo de CFC. Las pruebas usadas para la detección de agentes virales en el plasma, ya sea que se realicen a donaciones o a lotes, y ya sean serológicas o moleculares, no están diseñadas o validadas para aplicarse a productos finales. El uso de estas pruebas en productos finales es sumamente inadecuado y no aporta nada para garantizar la seguridad de los productos. Las pruebas a productos finales pueden llevar a una valoración incorrecta de la calidad y seguridad del producto, y retrasar la liberación del mismo. Las agencias reguladoras que supervisan mucha de la producción de CFC recombinantes [la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)] no realizan pruebas de seguridad viral a productos finales.

Como parte de los esfuerzos continuos de la FMH por ofrecer orientación sobre seguridad y abasto de productos, en 2015 se publicó una versión actualizada de la Guía sobre licitaciones nacionales para la compra de concentrados de factor de coagulación. Posteriormente durante el año, la FMH trasladará a Internet su Registro de concentrados de factor de coagulación. Esta valiosa herramienta para evaluar productos de tratamiento será más fácil de utilizar y se actualizará con la información más reciente acerca de más de cien productos de tratamiento. La FMH también publicará una nueva versión revisada de su Guía para la evaluación de concentrados de factor de coagulación, la cual incluirá un mayor análisis sobre los CFC recombinantes, entre ellos los productos de “acción prolongada” que ahora se encuentran disponibles.