WFH NETWORK

Perspectiva histórica sobre el tratamiento de la hemofilia: Comprender el valor de la experiencia

A medida que ingresamos a una era de cada vez mayor escrutinio de los costos de la atención de la salud y las ventajas relacionadas con la administración de determinados regímenes de tratamiento, ha quedado muy claro que las evaluaciones de tecnologías de la salud (ETS) podrían hacer recomendaciones sobre la manera en la que se administra el tratamiento de la hemofilia.

La pregunta que surge es si se utilizan o no las pruebas correctas para justificar decisiones financieras que podrían afectar considerablemente los resultados de salud de las personas con hemofilia. El desafortunado resultado son evaluaciones derivadas de datos que no toman en cuenta décadas de experiencia de tratamiento en personas reales y las considerables mejoras en la calidad de vida que regímenes de tratamiento como la profilaxis ofrecen a los pacientes.

En 1958, Biggs y Farlane publicaron un artículo histórico que proponía un diagnóstico de la hemofilia basado en la cantidad faltante de factor VIII ó IX. Así, la hemofilia grave se caracterizó por <1% FVIII/IX, la hemofilia moderada por >1<5%, y la hemofilia leve por >5%.

Estos primeros diagnósticos de laboratorio se correlacionaron con observaciones médicas en grupos de pacientes bien definidos en Suecia. En 1964, Ahlberg publicó un artículo que demostraba una clara correlación entre la gravedad de la hemofilia y la edad a la que se iniciaban las hemorragias, así como el número de hemorragias articulares.

Este fue el principal antecedente para que los profesionales de la salud optaran por la infusión periódica con componente plasmático, y posteriormente con crioprecipitado, a fin de incrementar los niveles de factor de coagulación en pacientes con hemofilia grave a los niveles presentes en pacientes con hemofilia moderada. Esto se ofreció por primera vez a los pacientes que presentaban hemorragias con mayor frecuencia y demostró claramente la reducción de las hemorragias.

Un desarrollo posterior obvio en el régimen de tratamiento profiláctico fue la disminución de la edad a la que se iniciaba esta terapia para incrementar los niveles pre-infusión por arriba del 1%. Esto condujo a la prevención eficaz de hemorragias y de hecho modificó el diagnóstico del paciente con hemofilia grave a hemofilia moderada.

Muchos estudios de observación han demostrado con excelentes resultados que esta estrategia es eficaz y ahora vemos que pacientes con hemofilia grave pueden tener una expectativa de vida normal, llegar a la edad adulta con articulaciones normales o casi normales, y ser totalmente capaces de practicar actividades similares a las de sus iguales.

Para la comunidad de hemofilia, particularmente en Europa, es inconcebible que este régimen de tratamiento básico basado en un bien definido concepto patofisiológico requiera de pruebas adicionales mediante ensayos controlados randomizados. No obstante, este debate está empezando a presentarse en varios países. El desafío para realizar ensayos controlados randomizados en casos de hemofilia es que los patrones hemorrágicos entre pacientes, aun aquellos con hemofilia grave, son variables. Las discapacidades resultantes de complicaciones debidas a hemorragias solo serían evidentes después de muchos años de monitoreo y seguimiento, lo que implicaría causar a los pacientes situaciones inevitables de complicaciones de salud adicionales de daño articular y sufrimiento.

El estudio clínico más importante que condujo por fin a la administración de profilaxis para niños en Estados Unidos lo realizaron Manco-Johnson y sus colegas (NEJM 2007). En una comparación directa entre la administración de profilaxis y la terapia intensiva sobre pedido, luego de un periodo de seguimiento de seis años, se determinó que los niños que no presentaron hemorragias se encontraban más saludables que los niños que tenían que sufrir hemorragias. Este último grupo presentó más anormalidades articulares identificadas mediante imágenes de resonancia magnética (MRI). En el estudio no hubo una correlación clara entre el número de hemorragias que presentaron estos niños y la gravedad del daño articular, determinado mediante MRI. Lo anterior demuestra la debilidad de utilizar únicamente la hemorragia como medida clínica a fin de determinar los resultados para el paciente, especialmente durante un periodo tan corto. Se han publicado más estudios de ensayos clínicos controlados randomizados y todos demuestran el resultado provechoso de la profilaxis; entre ellos, la última evaluación Cochrane del concepto de profilaxis concluyó que ésta ofrece resultados provechosos para pacientes con hemofilia.

Aun considerando las abrumadoras pruebas, tanto de estos estudios como de experiencias reales de profesionales médicos que proporcionan tratamiento profiláctico a sus pacientes, la realidad es que ahora vivimos en la era de las ETS, diseñadas para determinar la correlación entre costo del tratamiento y resultados. Esto es particularmente prevalente cuando se requiere una determinación sobre el pago del tratamiento para una creciente población de pacientes con hemofilia.

La comunidad de hemofilia tiene que desempeñar un papel activo en las discusiones, pero también tiene que impulsar activamente la recolección de datos adicionales y apoyar esta tarea, particularmente en países que no tienen acceso al tratamiento a los mismos niveles que países desarrollados. La recolección de datos similar, en padrones bien definidos, desde el diagnóstico hasta la administración del tratamiento, constituye una oportunidad para demostrar que, sin tratamiento suficiente, los pacientes con hemofilia grave continúan padeciendo a causa de su trastorno y tienen una expectativa de vida más corta. Esto no nada más es crucial para países individuales que trabajan con miras a mejorar el acceso al tratamiento, sino también para la recolección de datos prospectivos sobre resultados del tratamiento en muchas partes del mundo.

En este sector de la atención de la hemofilia, la FMH está investigando cómo ofrecer un marco de referencia para la recolección de datos que ayude a la comunidad mundial a recopilar información valiosa sobre diagnóstico, puntajes hemorrágicos, regímenes de tratamiento y herramientas de valoración de resultados validadas. Optar por reducir el enfoque, como ha ocurrido en algunas de las más recientes ETS, es negar los muchos años de experiencia real de quienes trabajan directamente con poblaciones de pacientes que se han beneficiado considerablemente gracias a la profilaxis. Es nuestra responsabilidad no colocar a los pacientes en situaciones en las que su calidad de vida será puesta en riesgo durante muchos años debido al mayor énfasis asignado a los análisis financieros.