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Renovada y actualizada: Guía para la evaluación de concentrados de factores de coagulación, 3ª edición

Determinar la seguridad y la calidad de los productos terapéuticos para el tratamiento de la hemofilia es indispensable a fin de garantizar la atención óptima de los pacientes. La Federación Mundial de Hemofilia (FMH) tiene el gusto de anunciar el lanzamiento de la tercera edición de su Guía para la evaluación de concentrados de factores de coagulación. La guía cubre una amplia gama de temas que afectan la calidad y la seguridad de los concentrados de factores de coagulación (CFC), y aborda los aspectos de otorgamiento de autorizaciones, reglamentación y control de los CFC, tanto en regiones que cuentan con sistemas reglamentarios bien establecidos como en las que carecen de los mismos. Actualizada para reflejar los avances más recientes en el horizonte del tratamiento de la hemofilia, esta tercera edición es una lectura obligada para cualquier persona interesada en la seguridad y el abastecimiento de productos de tratamiento.

La guía ofrece una introducción a los elementos clave que contribuyen a la calidad, seguridad y eficacia de los productos para el tratamiento de la hemofilia. Este tema es de particular interés para la comunidad de trastornos de la coagulación, dado que anterioremnte los productos de tratamiento derivados de sangre humana se han relacionado con la transmisión de virus transportados por la sangre, tales como el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y los virus de las hepatitis B y C (VHB y VHC). Las medidas para reducir el riesgo de transmisión de agentes infecciosos se basan en los siguientes principios:

  1. Selección de donantes de sangre y plasma adecuados.
  2. Pruebas de detección de patógenos al plasma usado como materia prima.
  3. Eliminación de virus contaminantes durante el proceso de fabricación.

Cada una de estas medidas se explora minuciosamente en la Guía para la evaluación de concentrados de factores de coagulación.

Conforme se ha incrementado la seguridad de los productos para el tratamiento de la hemofilia, la preocupación central se ha reorientado hacia el actual y grave riesgo de la generación de inhibidores de los factores de coagulación usados en la terapia sustitutiva. Esta tercerea edición de la guía aborda a profundidad tanto los avances en las técnicas de inactivación de virus, como los procedimientos que contribuyen a mejorar la seguridad del producto, y el riesgo de aparición de inhibidores.

Enseguida, la guía analiza los sistemas de reglamentación y control de productos medicinales farmacéuticos que se encuentran bien establecidos en Estados Unidos y Europa, y que han contribuido de manera importante a la seguridad de los pacientes. Estos sistemas se basan en arreglos que abarcan el establecimiento y mantenimiento de un sistema de autorizaciones y control, la emisión de normas y directrices, el requisito de que los detentores de autorizaciones adopten y mantengan sistemas de aseguramiento de la calidad adecuados, y la vigilancia de los productos después de su comercialización. Los métodos usados en América del Norte y Europa brindan orientación a países que desean desarrollar sus propios protocolos de evaluación y selección de productos para el tratamiento de la hemofilia. No obstante, estos sistemas son complejos y podrían ser necesarias algunas adaptaciones en países que desean establecer su propio sistema reglamentario. La guía enfatiza los elementos indispensables mínimos que deben priorizarse en estos casos.

La sección subsiguiente ofrece orientación a las autoridades reguladoras en países que no cuentan con un sistema establecido para la reglamentación de productos de plasma, pero que desean establecer procedimientos que garanticen la seguridad y la calidad de dichos productos. Si bien la guía reconoce que el establecimiento y mantenimiento de dicho complejo sistema reglamentario está más allá de la capacidad de la mayoría de los sistemas de salud de países en vías de desarrollo, sostiene que tales países cuentan con la capacidad de desarrollar un marco adecuado para tomar decisiones sobre la evaluación y selección de productos de tratamiento para la hemofilia, con el propósito de mejorar la seguridad de los pacientes. La guía sugiere varias medidas que deberían incorporarse al sistema reglamentario y describe también posibles dificultades que deberían evitarse al establecer tales sistemas.

Por último, la guía propone ‒con base en los principios descritos en las secciones anteriores‒ un modelo para la evaluación de concentrados de factores de coagulación en países que no cuentan con agencias reguladoras establecidas. La guía aborda la información clave que debe obtenerse del fabricante, así como los requisitos mínimos que deben cumplirse para que un producto pueda ser considerado de uso seguro para los pacientes. Esta sección describe varios casos de ejemplos de evaluación de productos a fin de demostrar la aplicación de tales principios.

La guía comprende, además, varios anexos con información de utilidad para el lector. El Anexo 1 presenta el Registro en línea de concentrados de factores de coagulación de la FMH y describe la información disponible en el mismo. Valioso complemento de la Guía para la evaluación de concentrados de factores de coagulación, el registro proporciona información detallada sobre más de 100 productos de tratamiento para la hemofilia, que incluye muchos pormenores sobre su proceso de fabricación y características de seguridad que se abordan en la guía.

El Anexo 2 ofrece un minucioso cuestionario de ejemplo, que puede utilizarse para determinar si debería permitirse la comercialización de un producto. La lista de abreviaturas y el glosario de los anexos 3 y 4 respectivamente ofrecen rápidas referencias a algunos de los acrónimos y términos más complejos utilizados a lo largo de la guía. Por último, el Anexo 5 enumera más de una docena de materiales de la FMH que pueden consultarse a fin de obtener una mejor comprensión de la evaluación de concentrados de factores de coagulación.

La Guía para la evaluación de concentrados de factores de coagulación de la FMH ha sido, durante largo tiempo, un recurso esencial que ha permitido a muchas personas navegar los complejos aspectos del abastecimiento de productos seguros para el tratamiento de la hemofilia. Esta tercera edición actualiza el contenido básico y lo hace más relevante que nunca.

Fiona Robinson, gerente de materiales educativos de la FMH, desea agradecer las aportaciones de Mark Brooker, Angela Styhler y Georghia Michael para este artículo.