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Resultados del estudio SIPPET publicados en el New England Journal of Medicine

Mayo 2016 – Los resultados del estudio SIPPET (Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers, en inglés) se publicaron hoy en el New England Journal of Medicine. El artículo señala que, en pacientes que no han recibido tratamiento previo (PUPs por sus siglas en inglés), el riesgo de aparición de un inhibidor con el uso de productos de factor VIII (FVIII) recombinante es mayor que cuando se utilizan concentrados de FVIII derivados de plasma. Este es un estudio importante y los resultados podrían resultar significativos. No existen pruebas de un mayor riesgo de aparición de inhibidores con el uso de FVIII en pacientes que han recibido tratamiento previo.

Entre 2010 y 2014, un grupo de PUPs con hemofilia A grave recibió tratamiento en 42 clínicas participantes, en 14 países de África, Asia, América y Europa. Como parte del estudio aleatorio de 251 PUPs, 125 pacientes recibieron FVIII derivado de plasma (que contenía factor Von Willebrand) y 126 recibieron FVIII recombinante. En el estudio se utilizaron diversos concentrados de factor de coagulación VIII derivados de plasma y recombinantes. Se compararon dos clases de concentrados de FVIII: derivados de plasma y recombinantes, de modo que no es posible obtener conclusiones sobre el riesgo relacionado con productos específicos. Asimismo, cabe señalar que algunos productos de FVIII recombinantes nuevos no se incluyeron en el estudio SIPPET.

Los inhibidores constituyen un riesgo conocido de cualquier concentrado de factor de coagulación, y el studio SIPPET demuestra que los inhibidores con frecuencia aparecen en PUPs que recibieron tratamiento con cualquiera de las dos clases de producto. También es ampliamente conocido que existen muchos factores de riesgo, no relacionados con el tipo de producto, causantes de la aparición de inhibidores. No obstante, la posibilidad de que en PUPs el riesgo pueda ser elevado con productos recombinantes significa que, de haber una opción, sería prudente considerar no utilizar FVIII recombinante para el tratamiento de pacientes recién diagnosticados con hemofilia A grave.

La FMH está a la espera de los comentarios de la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, y de la Agencia Europea de Mericamentos (FDA y EMA por sus siglas en inglés, respectivamente). Continuaremos monitoreando esta situación y proporcionando actualizaciones cuando estén disponibles.

El artículo puede consultarse en línea aquí: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1516437?query=featured_home