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Terapia génica para la hemofilia, tema candente durante el Foro Mundial 2019

El tema de la terapia génica para la hemofilia se destacó durante el Foro Mundial de la Federación Mundial de hemofilia (FMH), realizado del 13 al 14 de noviembre de 2019, en Montreal, Canadá. El doctor Glenn Pierce, PhD, vicepresidente médico de la FMH, afirmó que diversos avances han permitido el éxito terapéutico de la terapia génica para el factor VIII y el factor IX. Tales avances abarcan mejoras en la fabricación y producción de vectores (el mecanismo de administración de la terapia génica) y el uso de mayores dosis de vectores.

En años recientes, la actividad de investigación clínica y preclínica en esta área se ha incrementado. Se encuentran en curso varios ensayos clínicos de fase 3, así como muchos otros productos de terapia génica en sus primeras fases de investigación. Demostrar la seguridad y la eficacia de un producto de terapia génica en un estudio de fase 3 constituye un prerrequisito para su presentación ante una entidad reguladora como la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos o la Agencia Europea de Medicamentos (FDA y EMA, respectivamente, por sus siglas en inglés).

Andrea Laslop, jefe de la oficina federal austriaca para la seguridad en la atención de la salud afirmó que “la EMA asigna prioridad para su estudio (conocida como designación PRIME) a tratamientos nuevos y prometedores que se espera resulten revolucionarios”. El esquema está dedicado a reforzar la asesoría científica y reguladora; a establecer de manera temprana interacciones entre las partes interesadas; a optimizar la generación de datos sólidos; y a permitir la evaluación acelerada de solicitudes de comercialización presentadas a la EMA.

BioMarin Pharmaceuticals fue la primera empresa en recibir la designación PRIME para su terapia génica experimental (valoctocogene roxaparvovec) para adultos con hemofilia A grave. BioMarin presentó a la EMA su solicitud de autorización para comercialización en noviembre de 2019 y se espera que su estudio empiece en enero de 2020. La designación PRIME reduce el proceso de revisión de 210 a 150 días.

La solicitud a autoridades reguladoras para la comercialización del primer producto de terapia génica representa un importante hito para la comunidad de hemofilia. No obstante, aún hay mucho que hacer para optimizar la fabricación y las pruebas de laboratorio, para comprender la variabilidad en las concentraciones de factor expresadas, y para monitorear los resultados de seguridad y eficacia a largo plazo. “Sería bueno poder decirle a la persona con hemofilia qué concentraciones de factor puede esperar”, declaró Pierce.

Pierce también informó sobre la Segunda mesa redonda sobre terapia génica de la FMH, un evento iniciado en 2018 a fin de comprender mejor los desafíos y oportunidades que la terapia génica representará para la comunidad de hemofilia. Auspiciada anualmente por la FMH en Montreal, Canadá, los delegados invitados abordan temas tales como la manera de recopilar datos sobre seguridad y eficacia a largo plazo, cómo financiar la terapia génica, y cómo lograr el acceso a esta tecnología, a escala mundial. La tercera reunión se realizará en marzo de 2020; se anticipan animados debates dados los recientes y constantes avances en la investigación de la terapia génica para la hemofilia.

La primera solicitud de autorización presentada a las autoridades reguladoras para un producto de terapia génica puede considerarse uno de los primeros capítulos del libro sobre tratamientos novedosos para la hemofilia. Este espacio se actualizará conforme se recopilen datos sobre seguridad y eficacia a largo plazo.

Si desea obtener más información básica sobre la terapia génica para la hemofilia visite la Plataforma de aprendizaje electrónico de la FMH.