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Vicepresidente médica de la FMH: El futuro del tratamiento de la hemofilia es muy prometedor

El tratamiento de la hemofilia ha iniciado un periodo muy interesante, con nuevos productos que ponen el diagnóstico y el tratamiento a disposición de un mayor porcentaje de la población que nunca antes, declaró la doctora Marijke Van den Berg, vicepresidente médica de la FMH, durante su ponencia plenaria en el Congreso Mundial 2016 de la FMH.

La sesión abarcó una gama de estudios en personas con hemofilia A grave que demuestran la manera en que la profilaxis precoz puede prevenir hemorragias y es clave a fin de lograr resultados más positivos para las articulaciones. En estos modelos, la profilaxis reemplaza al tratamiento episódico, que ha sido un régimen para el tratamiento de la hemofilia frecuentemente utilizado desde los años setenta.

“El tratamiento moderno de la hemofilia ha modificado completamente el fenotipo, pero no en países donde el tratamiento precoz no está disponible”, agregó.

Van den Berg citó un extenso estudio estadounidense de pacientes con hemofilia A grave, dividido en cuatro cohortes por fecha de nacimiento. Aun en el grupo etario nacido en los años ochenta, el grado de discapacidad fue alto, explicó, con un promedio de más de cinco hemorragias articulares en un periodo de seis meses, a pesar de un elevado consumo de factor de coagulación.

El amplio estudio internacional de la función musculoesquelética en niños con hemofilia A grave (MUSFIH por sus siglas en inglés) demostró que se presentaban hemorragias importantes aun con dosis muy altas de factor, sostuvo Van den Berg. El estudio también demostró que el resultado de la salud articular está correlacionado con el número de hemorragias, y no con la dosis del tratamiento episódico. La comprensión de lo anterior es clave, particularmente porque la función articular se deteriora después de los 12 años de edad y las señales de pérdida de la función articular a menudo son visibles durante la pubertad debido a los estirones del crecimiento.

La doctora Van den Berg citó también un pequeño estudio aleatorio que demuestra que la profilaxis con dosis bajas, y no el tratamiento episódico, reduce las hemorragias en un 80 por ciento. La investigación también muestra que el diagnóstico precoz es crucial. “Recuerden que más del 50 por ciento de los pacientes con hemofilia A grave tiene un historial familiar negativo”, acotó.

¿Pero cuándo y cómo iniciar la profilaxis? Van den Berg declaró que las investigaciones apuntan a que la clave es iniciarla antes de los 3 años de edad porque los puntajes de los exámenes físicos, que documentan el daño articular, aumentan cuando se retrasa el tratamiento. La investigación también demuestra que la profilaxis con dosis bajas debería administrarse por lo menos una vez a la semana.

Existe una correlación entre los puntajes articulares y las dosis de factor de reemplazo. “Con dosis de 1,000 a 1,500 hay mucho que ganar”, explicó Van den Berg. Las buenas noticias para las personas en países en vías de desarrollo donde el abasto de factor es limitado consisten en que los datos demuestran que la profilaxis de por vida con dosis de 1,000 UI/kg es mucho más eficaz que el tratamiento episódico. “Los resultados pueden mejorarse considerablemente con un consumo limitado de factor”, aseveró.

Sin embargo, para implementar la profilaxis de dosis bajas son indispensables centros de atención integral, comentó Van den Berg, quien recientemente visitó dos centros internacionales de capacitación en hemofilia que constituyen excelentes ejemplos de lo anterior: El centro de Campinas, Brasil, encabezado por la doctora Margareth Castro Ozelo, y el centro de Johannesburgo, Sudáfrica, bajo la dirección del doctor Johnny Mahlangu. El centro de Johannesburgo atiende a 1,200 pacientes, con un impresionante 35 por ciento de profilaxis y terapia en el hogar.

Desafortunadamente, estos centros son la excepción. Datos recientes de África demuestran que ni siquiera el cinco por ciento de las personas con hemofilia ha sido diagnosticado. “La razón principal es que el tratamiento disponible es insuficiente o nulo”, explicó Van den Berg.

El Programa de ayuda humanitaria de la FMH enfrentará este déficit de manera sustancial. Entre 2016 y 2020 se planea que el programa ofrezca un abasto predecible de 500 millones de UI de factor, declaró Van den Berg. La disponibilidad de productos de tratamiento conducirá a más diagnósticos, lo que desembocará en más capacitación y, en algunos casos, en cirugías correctivas.

En conclusión, Van den Berg afirmó que las pruebas demuestran que solamente la profilaxis primaria puede evitar la enfermedad articular, y que el tratamiento episódico no constituye un régimen adecuado para casos de hemofilia A grave. Cuando se han presentado hemorragias articulares, los signos de artropatía aparecen aun con dosis profilácticas muy altas.