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World Bleeding Disorders Registry – etapas finales del proyecto piloto

En mi columna del número de abril de 2016 de El mundo de la hemofilia anuncié que la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) lanzaría un programa piloto para la creación de un World Bleeding Disorders Registry o WBDR (Padrón mundial de trastornos de la coagulación).

Este programa ya se ha iniciado y el WBDR se encuentra actualmente en su fase piloto en 31 países de todo el mundo a fin de evaluar la factibilidad de la recolección de datos en centros que se encuentran en todos los niveles. Con la inscripción de pacientes casi finalizada, el proyecto piloto se completará a finales del 2016. Hasta ahora, los resultados del proyecto piloto son muy prometedores y, de ser aceptado, se presentarán en formato de póster en el Congreso de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Conexos (EAHAD por sus siglas en inglés), en febrero de 2017. Si el proyecto piloto tiene éxito, el WBDR a escala completa que funcionará en más de 50 países se implementará en 2017.

El WBDR generará datos del mundo real sobre más de 15,000 pacientes, de regiones de todo el mundo, en el contexto de su atención médica habitual. Será un valioso recurso para los investigadores, que podrán utilizarlo tanto en la investigación médica como para labores de cabildeo.

El WBDR constituye un esfuerzo importante porque, a pesar de los grandes avances logrados en la atención de la hemofilia durante los pasados 50 años, en muchas instancias la atención sigue estando por debajo de la norma ideal. Pacientes de todo el mundo siguen padeciendo una morbilidad y mortalidad elevadas, debidas a hemorragias articulares, musculares, craneales y en otras zonas del cuerpo.

El avance de la atención de la hemofilia y otros trastornos de la coagulación basada en pruebas científicas está limitado por factores inherentes a la investigación de enfermedades poco comunes: muestras de tamaño pequeño, dispersión geográfica de los pacientes y heterogeneidad en la evolución clínica observada en los pacientes. Combinados, estos factores reducen el poder estadístico de un estudio, dificultando la generación de pruebas científicas de alta calidad a partir de los resultados clínicos y de tratamiento de enfermedades poco comunes. Esto es lo que ha dado lugar a la demanda de padrones mundiales de enfermedades poco comunes.

Los padrones creados mediante la colaboración internacional entre centros y países constituyen una eficaz manera de agrupar datos a fin de lograr una muestra de tamaño suficiente para permitir la investigación médica y epidemiológica de trastornos poco comunes. Los datos generados a partir de los padrones permiten el análisis de los resultados de los pacientes en el contexto de la atención médica habitual y del entorno del mundo real. Estos datos ofrecen la posibilidad de mejorar la calidad de la atención actual, de analizar la experiencia del paciente longitudinalmente, de evaluar la eficacia de los tratamientos médicos, y de identificar necesidades insatisfechas importantes. Con creciente frecuencia, entidades reglamentarias de todo el mundo se apoyan en datos del mundo real, entre ellos datos de padrones de pacientes, para documentar sus decisiones reglamentarias y de reembolsos, sus evaluaciones de tecnologías de la salud, y sus directrices de tratamiento.

El WBDR es el vehículo que la FMH está usando para responder a la demanda de un padrón mundial de pacientes a fin de mejorar los datos y fortalecer las pruebas científicas en el campo de los trastornos de la coagulación. Su objetivo es cerrar la brecha que existe en el área de las pruebas científicas mediante la recolección de una cantidad sin precedente de datos del mundo real, que serán de suma utilidad para generar pruebas científicas que mejorarán la calidad de la atención para los pacientes con trastornos de la coagulación a escala mundial.

Para conocer más acerca del WBDR visite www.bleedingdisordersregisry.org.