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De nouveaux traitements des inhibiteurs pourraient changer le traitement de l’hémophilie

Étant donné que le traitement de l’hémophilie avec des inhibiteurs demeure problématique et que les inhibiteurs peuvent être un élément important pour les nouvelles approches comme la thérapie génique, il est tout à fait pertinent qu’une séance du Congrès se soit penchée sur les traitements de remplacement dans la gestion des inhibiteurs. Midori Shima, de la Nara Medical University, du Japon, a présidé la séance conçue pour aider les participants à comprendre la prochaine génération de traitements pour les personnes atteintes d’hémophilie avec inhibiteurs. « Cette séance vise à résumer les concepts actuels de développement et d’éradication des inhibiteurs du point de vue immunologique et à présenter de nouveaux traitements émergents », a déclaré Midori Shima. David Lillicrap, de l’Université Queen’s, du Canada, a présenté les nouvelles hypothèses sur les causes des inhibiteurs et sur leur élimination. Rebecca Kruse-Jarres, de l’Université de Washington, aux États-Unis, a expliqué comment un facteur FVIII recombinant porcin est un puissant agent thérapeutique hémostatique.

Midori Shima a fourni des informations détaillées concernant des essais cliniques effectués sur trois nouveaux traitements : un anticorps bispécifique anti-FIXa/X (emicizumab), essai clinique auquel il a directement participé, un anti-antithrombine ARNsi (fitusiran) et un anticorps anti- TFPI (concizumab).