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Des conseils pour le choix des produits

Aujourd’hui, il existe plusieurs nouveaux produits destinés à traiter les troubles de coagulation et, d’ici les deux prochaines années, il est probable que la communauté en ait davantage à sa disposition.

Non seulement les produits de facteurs VIII et IX « à action prolongée » sont maintenant disponibles, mais aussi d’autres produits sont en cours de développement : des produits de facteur von Willebrand recombinant (fvW), des nouveaux traitements destinés aux maladies extrêmement rares ainsi que des produits non classés parmi les concentrés de facteurs de coagulation (CFC) qui pourraient empêcher les saignements.

Compte tenu de la diversité des produits de traitements des troubles de coagulations, les organisations nationales membres de la Fédération mondiale de l’hémophile (FMH) se retournent souvent vers celle-ci afin d’obtenir des conseils sur le choix des produits, notamment au sujet de leur sécurité, d’autant qu’un plus grand nombre de pays décident d’en faire l’acquisition.

L’approvisionnement de ces produits de traitement soulève également d’importantes questions. Lorsque les CFC recombinants sont devenus disponibles, on se demandait si les CFC dérivés du plasma allaient disparaître ou s’ils allaient continuer d’être développés. La réponse est à présent claire : les produits dérivés du plasma sont toujours développés et les quantités disponibles chaque année continuent d’augmenter,  bien qu’à un faible rythme. Étant donné que chaque unité internationale de CFC produite est consommée, l’approvisionnement mondial a un potentiel considérable de croissance. Il est peu probable que les nouveaux produits commercialisés aujourd’hui remplacent les anciens produits recombinants, toutefois, ils contribueront à accroitre la totalité de l’approvisionnement mondial des CFC.

Le Comité de la FMH sur la sécurité et l’accessibilité des produits de traitement (TPSSA), composé de patients, de cliniciens et de représentants d’organismes de réglementation, chapeaute toutes les activités de la FMH relatives à la sécurité et à l’accessibilité. Ce comité a pour mission de surveiller les problèmes liés à la sécurité, comme les menaces qui pèsent sur les produits dérivés du plasma, telles que la variante de la maladie de Creutzfeldt-Jakob, ainsi que les virus pandémiques (syndrome respiratoire du Moyen-Orient, hépatite E, virus Zika) pouvant être transmis par le sang, et d’en assurer le suivi.

Aujourd’hui, les inhibiteurs comptent parmi les principales préoccupations de sécurité qui affectent tous les produits de traitement. Même si le développement des inhibiteurs est un risque associé à tous les CFC, il est difficile de savoir si certains produits ou types de produits présentent un risque élevé. Étant donné que les inhibiteurs sont une complication rare d’une maladie rare, en l’absence d’une collaboration internationale, il sera extrêmement compliqué d’évaluer les risques en jeu. La FMH continuera de soutenir les initiatives qui visent à surveiller ces enjeux et informera notre communauté des progrès accomplis à cet égard.

La FMH ne peut pas se prononcer sur des produits particuliers car il incombe aux organismes nationaux de santé et de réglementation de choisir des produits de traitement efficaces et sans danger. Dans le cas des CFC, qu’il s’agisse de dérivés de plasma ou de recombinants, seul un contrôle réglementaire de l’ensemble du processus de production permettra d’assurer leur sécurité et leur efficacité.

Pourquoi ne pas simplement tester le produit final pour s’assurer de sa sécurité ? En fait, les tests réalisés sur les produits finaux ne peuvent pas être utilisés pour s’assurer de la sécurité virale des CFC, et ce, quel que soit leur type. Les tests servant à détecter la présence d’agents viraux dans le plasma, qu’ils soient réalisés sur des dons ou sur des groupes, et qu’ils soient sérologiques ou moléculaires, ne sont pas destinés à tester les produits finaux, ni validés à cette fin. L’utilisation de ces tests pour les produits finaux n’est pas du tout adaptée et n’est en aucun cas un gage de sécurité des produits. Les tests réalisés sur les produits finaux peuvent mener à des évaluations incorrectes de la qualité et de la sécurité des produits et empêcher leur commercialisation. Les organismes de réglementation qui contrôlent la plus grande partie de la production des CFC recombinants [la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la European Medicines Agency (EMA)] n’effectuent pas de tests sur les produits en vue de garantir leur sécurité virale.

La FMH s’efforce constamment de donner des conseils sur la sécurité et l’approvisionnement des produits et, à ce titre, a publié en 2015 un manuel destiné aux appels d’offres nationaux pour l’achat des concentrés de facteurs de coagulation. À la fin de cette année, la FMH aura mis en ligne son registre sur les concentrés de facteurs de coagulation. Ce précieux outil d’évaluation des produits de traitement sera plus facile à utiliser et sera mis à jour avec les toutes dernières données sur plus d’une centaine de produits de traitement. La FMH publiera également une version récemment révisée de son manuel Guide for the Assessment of Clotting Factor Concentrates qui comportera davantage de discussions sur les CFC recombinants, notamment sur les produits « à action prolongée » que l’on trouve actuellement sur le marché.