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Fédération mondiale de l’hémophilie déclaration concernant la sélection des produits

La sélection de produits médicinaux sûrs et efficaces incombe aux organismes nationaux de règlementation et aux organismes de santé.

En ce qui concerne les concentrés de facteur de coagulation, les dérivés du plasma ou les recombinants, les décisions de cette nature peuvent être complexes et il convient d’examiner attentivement les questions essentielles concernant la sécurité des patients et l’efficacité clinique.

La FMH a élaboré des lignes directrices en vue de soutenir les autorités réglementaires lors du processus de sélection, lorsqu’il n’existe pas de cadre national préétabli pour l’examen et le choix des produits de traitement. Pour les nouveaux produits ou les produits moins bien connus de la communauté mondiale, il est tout particulièrement important de se conformer à un processus très strict d’examen.

Une autorité gouvernementale ou règlementaire peut contribuer à assurer la sécurité et l’efficacité d’un produit sanguin en déterminant d’où vient le plasma, quels sont les processus d’inactivation virale employés lors de la fabrication et les résultats des essais cliniques associés au produit en question.

Pour les produits recombinants ou dérivés du plasma, les commanditaires doivent fournir des renseignements complets au sujet 1) des études démontrant l’efficacité de l’inactivation et des étapes de retrait visant à éliminer les pathogènes ; 2) des preuves venant confirmer l’efficacité clinique du traitement des épisodes hémorragiques; et 3) des études avant et après la mise en marché indiquant qu’il n’y a aucune augmentation de l’incidence des inhibiteurs.

Concentrés de facteur de coagulation dérivés du plasma

Pour pouvoir évaluer adéquatement un produit, les organismes nationaux de règlementation doivent détenir des renseignements au sujet du matériau de départ, du processus de fabrication et du produit final. Ces renseignements devraient porter sur les éléments suivants :

La qualité de la matière première du plasma, notamment :

  • Le statut réglementaire du fournisseur de plasma
  • L’épidémiologie du donneur
  • Les critères d’acceptation des donneurs
  • La description détaillée des tests effectués sur l’échantillon de sang/de plasma
  • Les mesures prises en matière d’assurance de la qualité
  • Le système d’information post-don, y compris la rétention de l’inventaire (la rétention de l’inventaire n’est pas toujours requise même si un grand nombre de fabricants l’utilisent).
  • La taille du pool de plasma
  • Les tests effectués sur le pool de plasma ou les unités composant le pool

Le procédé de fabrication, notamment :

  • Les étapes de fabrication et les contrôles en cours de fabrication
  • L’inactivation des agents pathogènes ou les étapes de retrait
  • L’uniformité du procédé
  • Les spécifications concernant la libération des lots

 

De par leur nature, les produits biologiques comme les concentrés de facteur de coagulation représentent des risques liés à la transmission d’infections par transfusion et au développement d’ inhibiteurs ; par conséquent, la FMH recommande d’informer les autorités compétentes au sujet des préoccupations de l’organisation de patients sur la sécurité et l’efficacité des produits, y compris en leur demandant de partager (dans la mesure du possible) l’information qu’elles ont obtenue du fabricant en réponse aux principales questions susmentionnées. Une explication plus détaillée de ces concepts se trouve dans la publication de la FMH intitulée Guide for the Assessment of Clotting Factor Concentrates – 2008 (guide pour l’évaluation des concentrés de facteur de coagulation- 2008).

Tous les produits de concentrés de facteur de coagulation

Pour tous les produits (dérivés du plasma, recombinants et recombinants à demi-vie prolongée), il convient d’obtenir l’information concernant le produit final, notamment :

  • Puissance du produit et durée de validité
  • Historique du produit
  • Études cliniques prouvant l’efficacité du produit
  • Données cliniques sur les inhibiteurs avant la mise en marché
  • Études portant sur l’autorisation après la mise en marché et informations de pharmacovigilance sur : l’incidence des inhibiteurs, l’incidence de la toxicité de la perfusion et l’incidence des effets indésirables

Pour vérifier la sécurité et l’efficacité d’un produit, il est également possible de demander à un pays de référence de fournir une copie de l’autorisation de mise en marché ou à un organisme de règlementation qualifié d’un autre pays (éventuellement le pays de fabrication) d’effectuer des tests visant la libération des lots. Il peut également s’avérer utile de savoir dans quels autres pays du monde le produit est commercialisé.

La FMH n’est pas un organisme de règlementation et ne peut pas formuler de recommandations au sujet de la sécurité ou de l’efficacité de produits sanguins précis. L’autorité règlementaire d’un pays donné doit prendre des décisions fondées sur la législation interne, les politiques nationales en matière de santé de santé et les pratiques cliniques exemplaires en vigueur.

Mars 2016