WFH NETWORK

Forum mondial de la FMH : garantir l’innocuité et l’efficacité des produits

Cette année, la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) organisera le 9e Forum mondial sur la recherche et les produits de traitement des troubles de coagulation les 22 et 23 octobre à Montréal.

La FMH est la mieux placée pour réunir les organismes de réglementation gouvernementaux, les médecins, les chercheurs, les représentants des laboratoires pharmaceutiques ainsi que les personnes atteintes de troubles de coagulation afin d’aborder les défis en matière de recherche transactionnelle et de méthodologie de recherche, les questions relatives à l’acheminement mondial des produits de traitement des troubles de coagulation ainsi qu’à l’innocuité et l’efficacité des produits de coagulation actuels et nouveaux.

Même si des progrès significatifs ont été réalisés pour garantir l’innocuité des produits, l’acheminement demeure encore un problème de taille : comment pouvons-nous améliorer l’accès aux soins et aux produits de traitement pour ceux qui en ont besoin ? D’après les données que la FMH collecte dans le cadre du Sondage mondial annuel, la majorité des patients ne bénéficient toujours pas de quantités suffisantes de produits de traitement, et il est difficile de combler cet écart. Dans les pays développés, ce n’est que récemment que la prophylaxie primaire a été validée par la communauté médicale comme le traitement privilégié de tous les patients atteints d’hémophilie sévère.

Bien que les données probantes sur la prophylaxie ne suscitent plus de polémique, le coût élevé de cette thérapie à long terme demeure toujours un problème important. Seuls les médecins et les familles dans les rares pays disposant d’un système de soins de santé qui rembourse tous les coûts du traitement peuvent opter pour la prophylaxie. De nombreux nouveaux produits sont en préparation et seront bientôt homologués dans les principaux marchés, mais ils resteront toujours hors de la portée d’un très grand nombre de patients. La plupart des pays n’auront qu’un accès limité aux produits de coagulation, ou en seront privés ; cette situation dissuadera les professionnels de santé de dépister les nouveaux patients et entravera les efforts de plaidoyer en faveur des patients dans le besoin.

L’innocuité et l’efficacité des produits sont les autres questions majeures qui seront abordées à l’occasion de la réunion du Forum mondial. L’hémophilie étant une maladie rare, les nouveaux produits qui sont commercialisés n’ont fait l’objet d’essais cliniques que sur un nombre limité de patients dans le monde. Bien que les données aient été méticuleusement analysées, les résultats ne donnent que quelques informations sur la posologie et l’efficacité des nouveaux produits. L’immunogénicité demeure toujours un gros problème ; 25 à 30 pour cent des patients chez qui le facteur VIII est injecté développent des allo-anticorps inhibiteurs au cours des cinquante premiers jours d’exposition. Beaucoup d’études portaient sur le différent risque perçu associé aux inhibiteurs entre les produits plasmatiques et les produits recombinants. De l’avis général, il est préférable d’étudier la néo-immunogénicité chez les adultes exposés à plus de 150 jours au facteur VIII. En partant du principe que tous les produits comportent un risque élevé inhérent associé aux inhibiteurs, que devons-nous faire : continuer à adopter cette attitude ou concevoir de nouveaux produits qui présentent moins de risque ?

Il incombe à la FMH de s’assurer que toutes les connaissances sur les troubles de coagulation rares sont de meilleure qualité à l’échelle mondiale. En 2011, le Forum mondial sur la recherche a été lancé dans le but de générer de meilleures données afin d’améliorer la prise en charge des troubles de coagulation. Il est indispensable de collecter des données cliniques sur le traitement et d’obtenir des résultats conjoints pour perfectionner nos connaissances et soutenir les efforts de plaidoyer. Seules des données cliniques bien collectées sur de grands groupes de patients peuvent améliorer notre compréhension et nous aider à poser les bonnes questions sur la recherche transactionnelle lors des études cliniques. En effet, il convient de bien définir ces études, de protéger les données des patients et d’examiner minutieusement la méthodologie de recherche afin de garantir que les résultats du traitement soient évalués avec des effets réalistes.

La FMH reconnaît que la combinaison du Forum mondial sur la sécurité et l’approvisionnement des produits de traitement et du Forum mondial sur la recherche a permis d’impliquer tous les intervenants engagés dans l’innocuité et la commercialisation de nouveaux produits, tous ceux qui s’intéressent à l’accès aux produits et ceux qui s’investissent dans la collecte de données réelles sur la sécurité et l’efficacité après l’autorisation de mise sur le marché. Il s’agit là d’une occasion de connaître la situation actuelle et future sur le dépistage et la prise en charge des troubles de coagulation. Grâce aux nouvelles catégories de produits qui sont mises à disposition, aux progrès constants en matière de thérapie génique et aux autres recherches cliniques, les thèmes de la recherche, de la sécurité et l’acheminement convergent naturellement. Cette réunion récemment combinée s’adresse à présent à toutes les parties intéressées, et nous espérons vous accueillir en grand nombre à Montréal au mois d’octobre.

www.wfh.org/en/globalforum