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Inhibiteurs : l’espoir d’une solution

Organisé à Montréal, le 10e Global Forum de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) s’est ouvert, le 9 novembre 2017, par un exposé présenté par trois experts sur le thème « Inhibiteurs : l’espoir d’une solution ». Cette session était présidée par le Docteur Marijke van den Berg.

Inhibiteurs : définir la problématique

Le Docteur David Lillicrap, chercheur au sein du Groupe de recherche sur l’hémostase moléculaire et clinique de l’Université de Queen, à Kingston (Canada) a fait un bref exposé sur l’épidémiologie et la prise en charge des inhibiteurs. Il a rappelé que la prise en charge des patients hémophiles avec inhibiteurs avait très peu évolué depuis la découverte des inhibiteurs un demi-siècle plus tôt. Il a ajouté qu’encore moins d’efforts avaient été déployés pour rechercher des solutions visant à prévenir l’apparition d’inhibiteurs. Le Docteur Lillicrap a toutefois identifié plusieurs pistes de recherche pour améliorer la prévention et la prise en charge des inhibiteurs, notamment :

  1. Améliorer le suivi en laboratoire de la réponse immunitaire du Facteur VIII (FVIII), tout particulièrement au cours des premières expositions au FVIII
  2. Concevoir des essais cliniques afin d’évaluer le risque de survenance d’inhibiteur par type de produit
  3. Introduire des traitements non-substitutifs novateurs pour les patients avec inhibiteurs afin d’améliorer l’efficacité thérapeutique et la qualité de vie des patients

Appel à l’action : prévention coordonnée chez les patients n’ayant jamais reçu de traitement (ou PUPs) et intervention chez les patients avec inhibiteurs 

Le Docteur Steven Pipe est hématologue/oncologue pédiatrique dans les Hôpitaux et les Centres de santé de l’Université du Michigan (Etats-Unis) et Président du Comité consultatif scientifique et médical (MASAC) de la National Hemophilia Foundation. Le Docteur Pipe a présenté les priorités définies par le Groupe de travail du MASAC en matière de prévention et d’éradication des inhibiteurs aux Etats-Unis, à savoir réduire progressivement le taux et le fardeau des inhibiteurs dans la population des hémophiles américains et assurer une surveillance permanente de cette population. Le Docteur Pipe a expliqué qu’il serait possible de mettre en œuvre ces deux priorités en réalisant les mesures suivantes :

  1. Augmenter le nombre de patients dans le programme national de surveillance des inhibiteurs
  2. Optimiser le suivi et les essais en laboratoire
  3. Élaborer un programme scientifique coordonné
  4. Dresser la priorité des interventions visant à réduire le développement des inhibiteurs et à éradiquer de façon effective lesdits inhibiteurs.

Comparaison des données relatives aux patients hémophiles A n’ayant jamais reçu de traitement (ou PUPs) découlant des études cliniques antérieures sur les PUPs et du registre PedNet

Le Docteur Christine Keipert, scientifique du Paul-Ehrlich-Institut, de Langen (Allemagne) a présenté une étude comparative entre les données collectées au cours des 20 dernières années dans le cadre d’essais cliniques et celles collectées pendant 16 ans dans le cadre du registre du Réseau pédiatrique européen (PedNet) pour la prise en charge de l’hémophilie. Le Docteur Keipert a expliqué qu’il n’existait pas de différences notables dans les caractéristiques des PUPs atteints d’hémophilie A des deux ensembles de données. En effet, d’après lui, il s’agit de données complémentaires. Il semble donc que, s’agissant de détecter l’apparition d’inhibiteurs, un registre bien géré est tout aussi fiable que les données issues des essais cliniques. Le Docteur Keipert a conclu la première session en indiquant qu’il était possible de renseigner les données nécessaires pour les PUPs dans le cadre de registres, mais qu’il convenait de se mettre au préalable d’accord sur les informations de base devant être collectées et sur les règles régissant l’échange de telles informations.