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La 4e Table ronde sur la thérapie génique poursuit les discussions sur les nouvelles difficultés et possibilités

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La série des Tables rondes sur la thérapie génique a commencé en 2018. Leur objectif est de rassembler organisations nationales membres (ONM) de la FMH, représentant·es de patient·es, professionnel·les de santé, organismes de réglementation et représentants de l’industrie pharmaceutique, pour débattre des dernières avancées en matière de thérapie génique dans l’hémophilie, et des difficultés qui pourraient survenir au niveau mondial. Le deuxième webinaire de la 4e édition a eu lieu le 10 juin 2021 et a réuni plusieurs expert·es pour discuter de cet important champ de recherche pour la communauté des troubles de la coagulation.

La première session du webinaire s’est concentrée sur l’interprétation des nouvelles données. Radoslaw Kaczmarek (États-Unis) et le Dr David Lillicrap (Canada) ont parlé des problèmes actuels posés par les essais utilisés dans l’évaluation de la thérapie génique dans l’hémophilie, et ont proposé des solutions pour les améliorer. Leurs présentations ont été suivies par un panel de six professionnel·les de santé et de personnes atteintes d’hémophilie, pour discuter de l’interprétation des données des essais cliniques, pour aider les personnes atteintes d’hémophilie à prendre des décisions éclairées.

La deuxième session était consacrée à l’avenir de la thérapie génique dans l’hémophilie. Le Dr Steven Pipe (États-Unis), le Dr Wolfgang Miesbach (Allemagne) et le Dr Margareth Ozelo (Brésil) ont chacun·e présenté leur point de vue sur l’organisation et la prestation des soins pour la thérapie génique dans l’hémophilie. Le dernier intervenant, le Dr Robert Peters, a évoqué la possibilité d’appliquer diverses techniques d’édition génomique au champ de l’hémophilie.

Pour en savoir plus sur la série de Tables rondes sur la thérapie génique, cliquez ici. Le prochain webinaire de cette Table ronde aura lieu en septembre 2021.