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La Table ronde 2020 de la FMH sur la thérapie génique aborde de nouveaux éléments

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La Table ronde 2020 de la FMH sur la thérapie génique a eu lieu à distance en octobre dernier, et a donné aux participant·es de nouvelles informations sur la recherche liée au développement de la thérapie génique. L’événement a rassemblé de nombreux experts et expertes de renommée mondiale autour de la mise en place de la thérapie génique, et des éléments et inconnues sur lesquels travaillent actuellement les chercheurs et chercheuses.

La première journée s’est ouverte sur une session intitulée « Problèmes non résolus dans la thérapie génique pour l’hémophilie » qui a abordé les toxicités hépatiques (et les questions pouvant être étudiées par une biopsie du foie), la durabilité et la variabilité des niveaux de facteur, les anticorps préexistants, et la voie vers une résolution liée aux différences dans les essais cliniques sur la coagulation. La session suivante, « Autorisation des produits de thérapie génique », s’est penchée sur la gestion de la sécurité liée aux traitements par les organismes de réglementation. « Recueillir des données de suivi à long terme : le Registre de la thérapie génique de la FMH » visait à discuter du Registre de la thérapie génique (RTG) de la FMH et à donner un aperçu des perspectives de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et de l’ATHN-14 (American Thrombosis and Hemostasis Network) sur la nécessité d’une initiative internationale.

La deuxième journée de l’événement a commencé par la prise en compte du point de vue des patient·es. « Se projeter dans la promesse de la thérapie génique : perspectives de patients » a rassemblé plusieurs patient·es pour discuter de leurs expériences, positives ou négatives, en matière de thérapie génique. Ensuite, la session « Éclaircissements sur l’éthique liée à la thérapie génique » a examiné les questions d’éthique et le concept de consentement éclairé. Enfin, la dernière session de la journée « Accès mondial à la thérapie génique : réflexions de terrain » a permis d’aborder diverses questions sur l’accès à la thérapie génique dans les pays à faibles et moyens revenus, notamment de possibles modèles de financement, l’accès via des essais cliniques, le développement des produits de thérapie génique dans ces pays, et le rôle des organisations nationales membres (ONM) dans l’accessibilité de la thérapie génique.

Une publication résumant les informations données lors de la Table ronde est en cours de rédaction. Pour en savoir plus sur la série de tables rondes de la FMH sur la thérapie génique, cliquez ici.