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La thérapie génique dans l’hémophilie, un sujet majeur du Forum mondial 2019 de la FMH

La thérapie génique dans l’hémophilie a été largement abordée au Forum mondial de la Fédération mondiale de l’hémophilie, qui s’est tenu à Montréal les 13 et 14 novembre 2019. Le Dr Glenn Pierce, Vice-président, Médical, a déclaré que plusieurs avancées ont permis des succès de traitement pour la thérapie génique de facteur VIII et de facteur IX. Cela comprend notamment des améliorations dans la conception, la fabrication et la production de vecteurs (le mécanisme nécessaire à la délivrance de la thérapie génique), et l’utilisation de doses de vecteurs plus élevées.

Ces dernières années ont vu l’explosion d’une activité de recherche clinique et préclinique dans ce domaine. Plusieurs essais cliniques de phase 3 sont en cours, et de nombreux autres produits de thérapie génique sont à des stades antérieurs d’essais. Démontrer l’efficacité et la sécurité d’un produit de thérapie génique dans le cadre d’une étude de phase 3 est un prérequis pour le soumettre à une autorité de réglementation, comme la Food and Drug administration (FDA) aux États-Unis ou l’Agence européenne des médicaments (EMA).

Andrea Laslop, directrice de l’Agence fédérale autrichienne de la sécurité de la santé, a déclaré : « L’EMA assigne un examen prioritaire (label PRIME) aux nouveaux traitements prometteurs, qui sont en passe de changer vraiment les choses ». Ce dispositif vise à renforcer le conseil scientifique et de régulation, en établissant des interactions précoces entre les divers acteurs, en optimisant la génération de données solides et en favorisant l’évaluation accélérée des demandes de mise sur le marché auprès de l’EMA.

BioMarin Pharmaceuticals a été la première entreprise à recevoir le label PRIME pour sa thérapie génique d’investigation, le valoctocogène roxaparvovec, destiné aux adultes atteints d’hémophilie A sévère. BioMarin a déposé sa demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’EMA en novembre 2019, pour un examen attendu en janvier 2020. Le label PRIME permet de raccourcir le délai d’évaluation en le faisant passer de 210 à 150 jours.

La soumission du premier produit de thérapie génique à une autorisation réglementaire est un événement prometteur pour la communauté de l’hémophilie. Cependant, beaucoup de choses restent à faire pour optimiser la fabrication et les tests en laboratoire, pour comprendre la variabilité des niveaux de facteurs exprimés, ainsi que pour surveiller l’efficacité et la sécurité à long terme. « Il serait intéressant de pouvoir dire à la personne atteinte d’hémophilie à quel niveau de facteur elle peut s’attendre », souligne le Dr Pierce.

Le Dr Pierce a également fait un compte-rendu de la deuxième Table ronde sur la thérapie génique de la FMH, un événement qui avait eu lieu pour la première fois en 2018, avec pour but de mieux comprendre les difficultés et opportunités que présente la thérapie génique pour la communauté de l’hémophilie. Cette table ronde, organisée chaque année par la FMH à Montréal, a invité plusieurs représentant·es à discuter de sujets tels que la collecte de données à long terme sur la sécurité et l’efficacité, le financement de la thérapie génique, et la façon de rendre cette technologie accessible à tous et toutes. La troisième édition de cet événement se tiendra en mars 2020, et l’on y attend beaucoup de discussions vu les avancées, récentes ou en cours, de la recherche en thérapie génique dans l’hémophilie.

La première autorisation de mise sur le marché d’un produit de thérapie génique peut être considérée comme le premier chapitre de l’histoire des nouveaux traitements de l’hémophilie. Ce champ évoluera au fur et à mesure de la collecte des données sur la sécurité et l’efficacité à long terme.

Pour plus d’informations générales sur la thérapie génique dans l’hémophilie, rendez-vous sur la plateforme de formation en ligne de la FMH.