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Le programme médical du Congrès réunira de remarquables intervenants

Le Congrès mondial 2020 de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) accueillera certains des noms les plus éminents dans les domaines des troubles de la coagulation et de la thérapie génique. Plusieurs important·e·s leaders d’opinion assisteront à l’événement et y partageront leur vision des avancées médicales qui concerneront patient·e·s et soignant·e·s dès 2020.

Voici les profils résumés de quatre intervenants qui participeront au Congrès mondial 2020 de la FMH à Kuala Lumpur (Malaisie) du 14 au 17 juin 2020.

Nom : Dr Luigi Naldini

Pays : Italie

Postes occupés : directeur du San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy ; directeur de l’unité des Technologies de transfert génétique et des nouvelles stratégies de thérapie génique ; professeur à l’université Vita-Salute de San Raffaele (Italie)

Thème de conférence au Congrès 2020 de la FMH : Les plateformes pour les virus non adéno-associés

Biographie : Le Dr Luigi Naldini a été pionnier dans le développement et l’application des vecteurs lentiviraux pour le transfert génétique, qui sont devenus certains des outils les plus utilisés dans la recherche biomédicale, et qui apportent l’espoir d’un remède pour des maladies humaines actuellement non traitables et mortelles. Il a étudié de nouvelles stratégies pour surmonter les principaux obstacles à un transfert génétique sûr et efficace, et les a transformées en nouvelles approches thérapeutiques pour les maladies génétiques et le cancer. Cela a permis l’émergence de perspectives dans la fonction des cellules souches hématopoïétiques, l’induction de tolérance immunologique, et l’angiogenèse tumorale. Son travail a également contribué à l’élargissement de l’usage de nucléases artificielles pour la modification ciblée des génomes dans la thérapie cellulaire et génique.

Nom : Dr Mark A. Kay

Pays : États-Unis

Postes occupés : professeur de pédiatrie au sein de la Dennis Farrey Family ; professeur de génétique à l’université de Stanford (États-Unis)

Thème de conférence au Congrès 2020 de la FMH : Les dernières générations de plateformes pour les virus adéno-associés

Biographie : L’espoir du Dr Mark Kay pour la thérapie génique est la possibilité de développer les technologies de transfert génétique dans la thérapie génique de l’hépatite, pour le traitement des maladies génétiques et acquises. L’approche globale de son équipe vis-à-vis de la recherche consiste à développer de nouveaux systèmes vecteurs et méthodes d’application, à les tester sur des modèles animaux compatibles, à découvrir les mécanismes des vecteurs de transduction, et à utiliser les approches les plus prometteuses dans les essais cliniques. Son équipe de recherche se concentre sur plusieurs systèmes vecteurs viraux et non-viraux. Les modèles principaux étudiés dans sa recherche sont l’hémophilie, les infections virales à l’hépatite B et C ainsi que le diabète. Son équipe étudie également le rôle des petits ARN dans la régulation des gènes chez les mammifères.

Nom : Matthew Porteus

Pays : États-Unis

Postes occupés : professeur de pédiatrie (transplantation de cellules souches) à l’université de Stanford (États-Unis)

Thème de conférence au Congrès 2020 de la FMH : Thérapies cellulaires et édition génomique

Biographie : Matthew Porteus a fait son internat et sa résidence en pédiatrie au Boston Children’s Hospital avant d’effectuer une spécialisation en hématologie-oncologie dans le cadre d’une bourse de recherche du  programme conjoint du Boston Children’s Hospital et du Dana Farber Cancer Institute. M. Porteus a été le premier à démontrer qu’il était possible de modifier les gènes dans les cellules humaines à des fréquences suffisantes pour envisager de traiter des patient·e·s. Il est considéré comme l’un des pionniers et fondateurs du domaine de l’édition génomique, qui compte désormais des milliers de laboratoires et plusieurs entreprises dans le monde entier. Son programme de recherche continue de se concentrer sur le développement de l’édition génomique par recombinaison homologue en tant que traitement curatif pour les enfants atteints de maladies génétiques. M. Porteus s’intéresse également aux dynamiques clonales de populations hétérogènes et à l’utilisation de l’édition génomique pour mieux comprendre les maladies qui touchent les enfants, notamment la leucémie et les maladies génétiques affectant les muscles.

Nom : Ton Lisman

Pays : Pays-Bas

Postes occupés : professeur de chirurgie expérimentale au sein du laboratoire de recherche chirurgicale, service de chirurgie du University Medical Center Groningen (Pays-Bas)

Thème de conférence au Congrès 2020 de la FMH : Les troubles de la coagulation acquis : l’hépatopathie

Biographie : Ton Lisman est l’un des rares experts cliniques et de recherche fondamentale spécialisé dans les saignements et la thrombose chez les patient·e·s atteints d’hépatopathies. Ces dix dernières années, grâce à l’analyse minutieuse du phénotype clinique des patients et à des analyses poussées en laboratoire, son équipé a pu redéfinir les conséquences cliniques des changements hémostatiques associés aux hépatopathies. Elle a notamment démontré que les patient·e·s souffrant d’hépatopathies chroniques ou aiguës subissent un « rééquilibrage » hémostatique, provoqué par un déclin simultané des forces pro et anti-hémostatiques. Ces nouvelles perspectives ont eu un impact significatif sur les traitements cliniques, et ont amené dans le monde entier des changements dans l’approche thérapeutique et la prévention des saignements chez les patient·e·s atteint·e·s d’hépatopathie.

Au cours des prochains mois, nous publierons d’autres informations sur le programme du Congrès mondial 2020 de la FMH. N’hésitez pas à consulter Hemophilia World Online pour en savoir plus !

Congrès mondial 2020 de la FMH à Kuala Lumpur

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