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Le webinaire de la 4e Table ronde sur la thérapie génique aborde difficultés et opportunités

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Le troisième et dernier webinaire de la 4eTable ronde de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) sur la thérapie génique a eu lieu le 16 septembre 2021, et a rassemblé plusieurs expert·es pour une discussion sur les difficultés et les opportunités que présente la thérapie génique.

C’est Radoslaw Kaczmarek, président du Comité sur la sécurité, l’approvisionnement et l’accès aux médicaments, qui a donné la première présentation du webinaire, un aperçu des dernières nouvelles sur les essais cliniques en matière de thérapie génique. Cette présentation a été suivie d’une discussion du Dr Leonard Valentino sur la façon d’aider les personnes atteintes d’hémophilie à s’épanouir grâce à une approche de prise de décision commune dans la prise en charge de la maladie. Declan Noone, président du European Haemophilia Consortium (EHC), a quant à lui proposé une mise à jour sur le développement de l’outil de la FMH pour la prise de décision commune. Des petits groupes de discussion ont ensuite permis aux participant·e·s de donner leurs impressions expertes sur les détails de cet outil, chaque groupe abordant des aspects différents.

La deuxième session de ce webinaire s’est concentrée sur le paiement et le remboursement de la thérapie génique dans l’hémophilie. Le Dr Glenn Pierce (PhD), vice-président de la FMH en charge des affaires médicales, a parlé du coût de la thérapie génique et de plusieurs autres points qui vont au-delà du simple financement. Le Dr Edmund Pezalla et Anja Schiel (PhD) ont ensuite donné des perspectives étatsuniennes et européennes sur les difficultés liées au développement de nouvelles méthodes de financement de la thérapie génique.

Pour en savoir plus sur la série de webinaires de la FMH sur la thérapie génique, cliquez ici.

Pour connaître les dernières avancées des essais cliniques en matière de thérapie génique, consultez la vidéo ci-dessous – disponible en anglais et en plusieurs versions doublées (français, espagnol, arabe et russe) – dans laquelle les Dr Glenn Pierce et Steve Pipe parlent des informations sur la thérapie génique mises en avant au Congrès virtuel de l’ISTH.

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