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Lignes directrices de l’ASH, de la WFH, de l’ISTH, de la NHF relatives à la Maladie de Willebrand – une collaboration internationale

Répondre à un besoin mondial

La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) s’est associée à l’initiative lancée par l’American Society of Hematology (ASH), à laquelle collaborent également l’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), la National Hemophilia Foundation (NHF) et le Medical Center de l’Université du Kansas. L’objectif est d’élaborer des lignes directrices cliniques sur le diagnostic et la prise en charge de la maladie de Willebrand (MW).

« Voilà bien longtemps que les professionnels de santé et les patients ont reconnu la nécessité de disposer de telles lignes directrices cliniques et la FMH se réjouit de pouvoir contribuer à leur élaboration, » a déclaré Alain Weill, Président de la FMH. « Le diagnostic et la prise en charge de la maladie de Willebrand sont une priorité pour notre communauté et de telles lignes directrices constitueront un outil inestimable pour les médecins et les hématologues qui œuvrent pour une meilleure qualité de vie des patients, ainsi que pour mener à bien des actions de plaidoyer et de sensibilisation à la MW. »

La maladie de Willebrand est le trouble de la coagulation le plus répandu. Elle touche près d’1 personne sur 1000 qui doivent faire face à des saignements symptomatiques. Cette maladie congénitale, qui affecte aussi bien les hommes que les femmes, s’explique par une production insuffisante, nulle ou anormale d’une protéine de coagulation appelée facteur de Willebrand. La maladie de Willebrand peut entraîner des saignements inhabituels dus à de petites lésions ou des interventions mineures, des saignements de nez fréquents, des hématomes, des hémarthroses et des règles abondantes. L’expression de la maladie varie d’une personne à l’autre ou au fil du temps pour un même patient. Suite à ces saignements inhabituels, les médecins généralistes, les pédiatres, les obstétriciens et les gynécologues adressent les patients à un hématologue pour que ce dernier procède à des examens complémentaires et qu’il propose une prise en charge adaptée. Nombreux sont toutefois les patients aux symptômes plus légers qui restent de nombreuses années sans diagnostic et sans prise en charge appropriés.

Pourquoi élaborer des lignes directrices ?

« Il est extrêmement difficile pour les hématologues et les médecins traitants d’établir un bilan clinique de la maladie de Willebrand. Beaucoup de patients ne sont pas diagnostiqués avant la survenance d’un accident hémorragique majeur qui aurait pu être évité, » a déclaré le docteur Alexis Thompson, Président de l’ASH et médecin au Ann & Robert H. Lurie Children’s Hospital de Chicago. « Ces lignes directrices permettront aux cliniciens et aux patients de disposer de recommandations claires pour poser le diagnostic et décider d’une prise en charge appropriée. L’ASH se réjouit de collaborer avec l’ISTH, la NHF et la FMH et de rassembler un panel d’experts afin de mettre en place des lignes directrices applicables dans le monde entier. »

Destinées aux professionnels de santé, aux autorités de santé, aux payeurs et aux organisations de patients, les lignes directrices proposeront des recommandations pratiques et factuelles pour le diagnostic et la prise en charge de la maladie. Il s’agit aussi d’encourager chacun à trouver les meilleures stratégies en la matière. S’il n’existe pas de données suffisantes pour déboucher sur une recommandation étayée, les lignes directrices pourront aider à identifier les besoins en matière de recherche. Les lignes directrices cliniques sont des « déclarations d’intention comprenant des recommandations destinées à optimiser la prise en charge des patients qui sont informés grâce à un examen systématique des preuves et une évaluation des risques et des bénéfices des différentes alternatives thérapeutiques. » (OIM, 2011)

Qui développera les lignes directrices relatives à la maladie de Willebrand ?

L’objectif d’une telle collaboration internationale est de créer des lignes directrices sur la maladie de Willebrand et de les maintenir à la pointe des connaissances. Deux groupes d’experts seront chargés d’émettre des recommandations en matière de diagnostic et de prise en charge. Chaque groupe est composé d’une vingtaine de personnes, notamment d’hématologues de renommée internationale, de personnes atteintes de la maladie de Willebrand, de spécialistes de l’évaluation et de l’analyse de données, ainsi que de la mise en place méthodologique. Les partenaires du projet, l’ASH, la FMH, la NHF et l’ISTH, ont participé à la sélection des membres des deux groupes. Le profil a été soumis à un examen minutieux afin d’éviter tout conflit d’intérêt. La majorité des personnes sélectionnées n’ont aucun intérêt financier dans les entreprises dont les produits pourraient être concernés par les lignes directrices. Leur identité ne sera pas révélée avant la publication des lignes directrices.

Financement du projet

L’ASH est à la tête du projet auquel participent la FMH, l’ISTH et la NHF. Aucune entreprise commerciale ne contribue au projet et l’élaboration des lignes directrices est intégralement financée par les organisations parties prenantes au projet. C’est la première fois que l’ASH, l’ISTH, la NHF et la FMH collaborent à l’élaboration et à la diffusion de lignes directrices cliniques.

« L’ISTH est fier de collaborer avec l’ASH, la NHF, la FMH et le Medical Center de l’Université du Kansas, » a déclaré Ingrid Pabinger, Présidente du Conseil de l’ISTH. « Les outils et les ressources que nous comptons développer dans le cadre de ce partenariat aideront de façon notable les hématologues, tous les spécialistes concernés et les médecins traitants à améliorer la prise en charge et l’état de santé des patients. »

Élaboration des lignes directrices : mode d’emploi

Il existe des règles internationales de bonnes pratiques pour l’élaboration de lignes directrices, notamment l’examen systématique des preuves disponibles, ainsi que leur évaluation. L’ASH a mandaté le Medical Center de l’Université du Kansas pour procéder à un tel examen, l’objectif étant que les groupes de travail puissent ensuite élaborer les lignes directrices sur la base des informations les plus pertinentes à leur disposition.

Les membres du groupe de travail identifieront les questions prioritaires en fonction de la fréquence à laquelle chaque question est posée dans le cadre clinique, de la variation constatée dans la pratique clinique, de la réponse déjà apportée à ladite question par des lignes directrices de qualité antérieures et de l’incidence sur l’emploi des ressources. Le groupe de travail accordera une importance toute particulière à la formulation de questions dans des domaines où l’élaboration des lignes directrices pourra améliorer les soins et les résultats que les patients et les professionnels de santé estiment importants. Les organisations partenaires du projet inviteront les différentes parties prenantes à émettre leurs observations sur les questions qu’il convient de privilégier.

Une fois la question de la formulation finalisée, le Medical Center de l’Université du Kansas procèdera à un examen minutieux des preuves disponibles. Les chercheurs ayant suivi une formation spécialisée identifieront, synthétiseront et évalueront la qualité de chaque élément de preuve. Les deux groupes de travail utiliseront ensuite ces éléments de preuve pour émettre des recommandations pour la pratique clinique. S’ensuivra une période de consultation publique avec une publication des recommandations prévue pour 2020. Des outils et des ressources pédagogiques seront ensuite mis à disposition des hématologues et des professionnels de santé afin de les aider à mettre en œuvre les recommandations émises.

« Ce projet collaboratif pourrait avoir une incidence significative sur notre communauté, » a indiqué Val Bias, Directeur général de la NHF. « Cet effort collectif permettra de rassembler les informations dont les professionnels de santé ont absolument besoin. Il sera ainsi possible d’améliorer les résultats qui sont indispensables pour la santé des patients et de leurs familles. L’enthousiasme qu’ont exprimé de nombreuses parties prenantes en acceptant de participer au projet en dit long sur les attentes qu’implique un tel projet, » a-t-il ajouté.

Contribution des parties prenantes aux lignes directrices ?

Les personnes atteintes de la maladie de Willebrand ont une connaissance unique de la pathologie. Les groupes de travail chargés d’élaborer des recommandations sur le diagnostic et la prise en charge seront plus à même de s’acquitter de leur tâche s’ils consultent autant de parties prenantes que possible et se nourrissent de leurs expériences et de leur expertise. Les organisations partenaires inviteront très prochainement les différentes parties prenantes à soumettre leurs observations, par l’intermédiaire d’un sondage en ligne, par exemple. Alors restez à l’affût et faites entendre votre voix lorsque le moment sera venu !

Si vous êtes atteint(e) de la maladie de Willebrand et que vous souhaitez contribuer au projet en soumettant vos observations, merci d’adresser un courriel à Luisa Durante (FMH) à l’adresse suivante : vwd@wfh.org.

Pour découvrir le communiqué de presse de l’ASH, veuillez cliquer ici.