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Mise à jour concernant l’autorisation de la FDA pour la thérapie génique par valoctocogène roxaparvovec dans l’hémophilie A sévère

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BioMarin a publié une déclaration concernant le statut du processus d’autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis pour la thérapie génique par valoctocogène roxaparvovec dans l’hémophilie A sévère. À ce sujet, le docteur Glenn Pierce, vice-président de la Fédération mondiale de l’hémophilie en charge des affaires médicales, a déclaré : « la thérapie génique pour guérir l’hémophilie, dont beaucoup rêvent, reste une technologie qui n’en est qu’aux premières étapes de son développement. Les réponses individuelles des patients sont variables, ne sont pas fiables ni prévisibles et dans certains cas, ne sont pas durables sur le long terme. Il nous reste encore beaucoup à apprendre afin d’exploiter cette technologie et d’en faire bénéficier les personnes atteintes d’hémophilie. J’y crois fermement, mais il faudra du temps pour répondre à certaines questions complexes ».

Nous reprenons ici la déclaration de BioMarin :

BioMarin reçoit une lettre de réponse complète de la FDA pour la thérapie génique par valoctocogène roxaparvovec dans l’hémophilie A sévère

La FDA introduit une nouvelle recommandation pour le taux annualisé de saignement (TAS) à deux ans comme critère d’évaluation principal dans l’étude de phase III en cours 270-301

BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ : BMRN) annonce ce jour que la Food and Drug Administration a publié une lettre de réponse complète (Complete Response Letter, CRL) à sa demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) du 18 août 2020 pour la thérapie génique par valoctocogène roxaparvovec dans l’hémophilie A sévère. La FDA publie une CRL pour indiquer que le cycle d’examen d’une demande est terminé et que la demande n’est pas prête pour autorisation dans sa forme actuelle.

L’étendue des données nécessaires pour étayer la BLA avait été convenue avec la FDA, mais celle-ci a introduit une nouvelle recommandation pour les deux années de données de l’étude 270-301 en cours (phase III) afin de fournir des preuves substantielles d’un effet durable à l’aide du taux annualisé de saignement (TAS) comme critère d’évaluation principal. La FDA a pour la première fois informé la société de cette recommandation dans la CRL, n’ayant soulevé ce point à aucun moment durant le développement ou l’examen. Elle a recommandé que la société termine l’étude de phase III et soumette les données d’innocuité et d’efficacité du suivi à deux ans pour tous les participants de l’étude. La FDA a conclu que les différences entre l’étude 270-201 (phase I/II) et l’étude de phase III limitaient sa capacité à s’appuyer sur l’étude de phase I/II pour étayer la durabilité de l’effet. Le recrutement de l’étude de phase III s’est terminé en novembre 2019 et le dernier patient parviendra à la fin des deux années de suivi en novembre 2021.

BioMarin prévoit de rencontrer la FDA dans les semaines à venir afin de se mettre d’accord sur les étapes suivantes pour l’obtention de l’autorisation.

« Notre engagement envers la communauté des personnes atteintes d’hémophilie reste intact, de même que notre volonté d’ouvrir la voie vers la toute première thérapie génique dans l’hémophilie A, » a indiqué Jean-Jacques Bienaimé, président et directeur général de BioMarin. « Nous sommes à la fois surpris et déçus que la FDA ait introduit de nouvelles attentes au stade de la lettre de réponse complète. Nous sommes convaincus de la thérapie génique par valoctocogène roxaparvovec et de son potentiel de redéfinition du paradigme thérapeutique pour les personnes atteintes d’hémophilie A. »

La demande reposait sur l’analyse intermédiaire de l’étude de phase III des participants à l’étude traités par le produit expérimental fabriqué selon le processus destiné à être commercialisé, ainsi que sur les données à trois ans de l’étude de phase I/II. La FDA a accordé au valoctocogène roxaparvovec le statut d’examen prioritaire (Priority Review) et les désignations de traitement novateur (Breakthrough Therapy) et de médicament orphelin (Orphan Drug). Le valoctocogène roxaparvovec conserve ces deux désignations.

Les essais cliniques en cours portant sur le valoctocogène roxaparvovec se poursuivront alors que BioMarin explore les étapes à suivre pour l’obtention de l’autorisation. L’examen par l’Agence européenne des médicaments (EMA) de la demande d’autorisation de mise sur le marché du valoctocogène roxaparvovec est en cours.

Pour consulter ce communiqué en ligne et obtenir de plus amples informations sur BioMarin, rendez-vous sur la salle de presse des relations investisseurs : https://investors.biomarin.com/2020-08-19-BioMarin-Receives-Complete-Response-Letter-CRL-from-FDA-for-Valoctocogene-Roxaparvovec-Gene-Therapy-for-Severe-Hemophilia-A