Nouveau ! Module de formation en ligne Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie

Connaissez-vous les dernières avancées en matière de thérapie génique dans l’hémophilie ? Comprenez-vous ce que sont les gènes, comment fonctionne la thérapie génique et pourquoi on s’y intéresse de très près ? Vous suivez les derniers résultats des essais cliniques de thérapie génique, mais vous avez des questions sur les implications pour les personnes atteintes d’hémophilie ? Le nouveau module d’apprentissage en ligne de la FMH Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie traite toutes ces questions et bien d’autres encore.

Le module Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie est une adaptation de la présentation plénière donnée par Glenn Pierce, vice-président de la FMH en charge des affaires médicales, en 2016 à l’occasion des ateliers internationaux de la formation pour les ONM. Il fait partie d’une série de modules de formation destinés à l’apprentissage individuel ou en petits groupes.

« Écrit pour les personnes atteintes de troubles de la coagulation et leurs aidant·es, ce module complet est également une excellente ressource de base sur la thérapie génique pour les professionnel·les de santé », explique le Dr Glenn Pierce. Ce module fait partie du programme pédagogique en ligne « Produits thérapeutiques », et commence par un résumé de quelques concepts essentiels abordés dans les modules 1 et 2 : Introduction aux troubles de la coagulation, et Évolution des produits thérapeutiques. Ces deux modules proposent une étude détaillée des thérapies de remplacement de facteur dans les troubles de la coagulation, et nous vous recommandons de les revoir avant de passer au module 3.

La thérapie génique est une nouvelle voie thérapeutique passionnante, actuellement explorée pour le traitement de nombreuses maladies, dont l’hémophilie. Des avancées techniques et des progrès dans notre compréhension de la délivrance de la thérapie génique et la réponse de l’organisme à cette thérapie convergent pour en faire le moment le plus prometteur de l’histoire de la thérapie génique. Les résultats des essais cliniques font les gros titres, mais une véritable compréhension de ce qui est en train de se passer dans ce domaine et ce que cela signifie pour les personnes atteintes d’hémophilie demande d’adopter une approche plus poussée.

Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie explique les concepts complexes qui sous-tendent la thérapie génique dans des termes simples, accompagnés d’illustrations médicales colorées ainsi qu’un glossaire très pratique qui clarifie la terminologie. Des fonctionnalités interactives, dont des diaporamas cliquables, des info-bulles ou des icônes contenant des informations essentielles rendent cette expérience de formation plus ludique. Les ressources proposées en lien permettent d’explorer en profondeur les sujets de son choix. Un procédé d’auto-évaluation, par le biais de quiz facultatifs et d’un suivi de progression, permet de tester ses connaissances et de revenir à certaines sections précises en cas de besoin. Il est possible de terminer le module en une fois, ou bien de se pencher sur certaines parties grâce à la table des matières interactive.

Les outils principaux actuellement utilisés en thérapie génique sont les vecteurs viraux. Des antécédents tragiques de contamination virale des produits sanguins ont rendu la communauté des troubles de la coagulation très méfiante vis-à-vis des virus. Ce module clarifie la différence entre ces vecteurs viraux et les virus pouvant causer des maladies, ainsi que les démarches en cours pour une compréhension complète des conséquences de tous les aspects de la thérapie génique sur la sécurité.

La thérapie génique est très prometteuse et génère des attentes très élevées, mais comporte également des inconnues fondamentales, notamment en matière de prévisibilité, d’efficacité et de sécurité à long terme. Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie aborde ces questions et propose également des discussions claires sur l’état des connaissances actuelles sur le sujet, ainsi que la nécessité d’une expérience et d’une compréhension plus larges. Certains essais cliniques affichent des résultats prometteurs, mais participer à un essai de thérapie génique ne convient pas à toutes les personnes atteintes d’hémophilie. Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie détaille les critères d’inclusion dans les essais cliniques et explique pourquoi un suivi à vie est nécessaire pour celles et ceux qui y participent.

Bien que la thérapie génique semble pouvoir les taux de facteur normaux ou presque chez certaines personnes atteintes d’hémophilie, toute personne hémophile qui bénéficie d’une thérapie génique a beaucoup à recevoir de la communauté des troubles de la coagulation et à lui apporter. L’association durable avec le centre de traitement de l’hémophilie local, ainsi qu’avec des organisations de patients locales et internationales, est essentielle pour le suivi à long terme, le soutien psychosocial, le conseil génétique, la prise en charge des troubles musculosquelettiques, et les autres aspects du bien-être des patient·es. Ce module présente la thérapie génique dans le contexte plus large de la prise en charge complète de l’hémophilie. Cliquez ici pour accéder à Thérapie génique dans le domaine de l’hémophilie sur la plateforme d’apprentissage en ligne de la FMH.

Le dernier module du Programme pédagogique en ligne « Produits thérapeutiques », le module 4 intitulé Thérapies sans facteurs de remplacement dans l’hémophilie sera bientôt disponible ! Il proposera un aperçu intéressant d’un autre champ passionnant de recherche et de développement dans le traitement des troubles de la coagulation, et parlera de la force motrice des thérapies alternatives au remplacement de facteur, ainsi que de la différence entre ces produits et les produits de remplacement. N’oubliez pas de suivre la mise en ligne de ce module, car il sera lui aussi bientôt disponible dans les mois à venir dans le programme « Produits thérapeutiques » sur la plateforme d’apprentissage en ligne de la FMH !