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Nouvelle mise à jour du Guide pour l’évaluation des concentrés de facteur de coagulation, 3e édition

Il est indispensable d’évaluer la sécurité et la qualité des produits thérapeutiques dans le traitement de l’hémophilie afin d’obtenir une prise en charge optimale des patients. La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) est heureuse d’annoncer la publication de la 3e édition du Guide for the Assessment of Clotting Factor Concentrates (Guide pour l’évaluation des concentrés de facteur de coagulation). Ce guide aborde un large nombre de sujets relatifs aux critères qui influent sur la qualité et la sécurité des concentrés de facteur de coagulation (CFC). Il est également question de la concession de licences, de la législation et du contrôle des concentrés dans des régions où le degré de développement des systèmes réglementaires varie. Cette nouvelle mise à jour reprend les toutes dernières avancées dans la prise en charge de l’hémophilie. Il s’agit donc d’un ouvrage incontournable pour tous ceux concernés par la sécurité des produits thérapeutiques et leur approvisionnement.

Le guide permet au lecteur d’en savoir plus sur les principaux éléments qui contribuent à la qualité, la sécurité et l’efficacité des produits thérapeutiques. Ces questions sont essentielles pour les membres de la communauté concernée par les troubles de la coagulation, dans la mesure où certains médicaments fabriqués pour traiter l’hémophilie sont issus du sang humain qui a été, par le passé, à l’origine de la transmission de virus comme celui de l’immunodéficience humaine (VIH), de l’hépatite B (VHB) et de l’hépatite C (VHC). Les mesures visant à réduire le risque de transmission d’agents infectieux se fondent sur les principes suivants :

  1. Sélection des donneurs de sang et de plasma ;
  2. Contrôle des produits plasmatiques grâce aux tests de dépistage en laboratoire ;
  3. Élimination des virus infectieux au cours du processus de fabrication.

Le Guide pour l’évaluation des concentrés de facteur de coagulation reprend en détail chacun de ces grands principes.

La sécurité sanitaire des produits anti-hémophiliques ayant été renforcée, la préoccupation se concentre à présent sur les risques graves liés à la survenance d’inhibiteurs aux facteurs de coagulation dans le cadre d’un traitement de substitution. Cette troisième édition du guide revient en détail sur les avancées des techniques et des procédures d’inactivation virale qui permettent d’améliorer la sécurité des produits et de réduire risque de développement d’inhibiteur.

Le guide présente ensuite les différents systèmes réglementaires et de contrôle des produits pharmaceutiques bien établis aux États-Unis et en Europe, qui ont permis d’améliorer la sécurité du patient. De tels systèmes sont fondés sur des principes, notamment la mise en place et la gestion d’un système de concession de licences et de contrôle, l’élaboration de normes et de lignes directrices, l’obligation pour les détenteurs de licences d’adopter et de mettre en œuvre des dispositifs de contrôle de qualité adéquats et un système de surveillance des produits après leur mise sur le marché. Les dispositions adoptées en Amérique du Nord et en Europe aident les pays souhaitant définir leurs propres protocoles d’évaluation et de sélection des produits anti‑hémophiliques à orienter leurs travaux. Toutefois, de tels systèmes sont complexes et il convient parfois de les adapter à chaque pays. Le guide met en exergue les éléments dont il est alors indispensable de tenir compte.

Le chapitre suivant aborde la question des autorités de régulation dans les pays n’ayant pas encore établi de système de régulation pour les produits plasmatiques, mais qui envisagent d’élaborer des procédures visant à garantir la sécurité et la qualité de ces produits. Bien que les auteurs du guide concèdent que la création et la gestion d’un tel système de régulation exigent des capacités plus importantes que ce que peuvent offrir la plupart des systèmes de santé dans les pays en voie de développement, ils expliquent qu’il est toutefois possible de mettre en place un cadre propre à la prise de décision et permettant d’évaluer et de sélectionner des produits anti‑hémophiliques, tout en améliorant la sécurité des patients. Le guide recommande plusieurs mesures qui pourraient être intégrées au système de régulation et présente les éventuels écueils à éviter en cas de création d’un tel système.

Le guide propose enfin un modèle d’évaluation des concentrés de facteur de coagulation, destiné aux pays sans agence de régulation officielle et basé sur les principes développés dans les chapitres précédents. Le guide présente les informations essentielles pouvant être obtenues auprès du fabricant, ainsi que les exigences de base pour qu’un produit particulier soit considéré sûr et puisse être administré aux patients. Le chapitre décrit également plusieurs modèles d’évaluation de produits visant à mieux comprendre l’application desdits principes.

Le guide propose enfin différentes annexes dans lesquelles figurent de précieuses informations pratiques pour le lecteur. L’annexe 1 présente le Répertoire en ligne des concentrés de facteur de coagulation de la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) et explique les informations mises à disposition. Ce répertoire est le complément idéal au Guide pour l’évaluation des concentrés de facteur de coagulation, dans la mesure où il fournit des informations détaillées sur plus d’une centaine de produits anti‑hémophiliques, notamment sur leur fabrication et la sécurité dont il est question dans le guide.

L’annexe 2 présente un modèle de questionnaire détaillé permettant d’évaluer si un produit doit, ou non, obtenir une autorisation de mise sur le marché. Une liste des abréviations et un glossaire sont, respectivement, proposés en annexes 3 et 4, ce qui permet de mieux comprendre certains termes et acronymes plus complexes figurant dans le guide. L’annexe 5 présente, enfin, une douzaine de supports de la FMH disponibles sur son site que le lecteur peut consulter afin d’approfondir ses connaissances en matière d’évaluation des concentrés de facteur de coagulation.

Le Guide pour l’évaluation des concentrés de facteur de coagulation constitue une ressource indispensable pour explorer les questions complexes liées à l’accès à des produits thérapeutiques sûrs. Cette troisième édition propose donc une version actualisée de contenus essentiels, ce qui fait de ce guide un outil absolument incontournable.

Fiona Robinson, Responsable des supports pédagogiques de la FMH, tient à remercier Mark Brooker, Angela Styhler et Georghia Michael de leur contribution à la rédaction du présent article.