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Présentation de la nouvelle vice-présidente médicale de la FMH : Marijke van den Berg

Puisque c’est ma toute première rubrique, je souhaiterais tout d’abord me présenter. J’ai commencé ma carrière dans le domaine de l’hématologie des adultes, et ce, pendant trois ans, puis je me suis réorientée dans la pédiatrie afin de devenir hématologiste pédiatre. Après avoir passé plusieurs années en tant qu’hémato-oncologue, j’ai décidé de me spécialiser dans l’hémostase, puis de 1992 à 2008, j’ai dirigé le Van Creveld Kliniek, le centre national d’hémophilie néerlandais.

Après avoir changé d’intérêt professionnel pendant quatre ans à travailler au sein du conseil d’administration d’un grand hôpital universitaire, j’ai réalisé que la recherche sur l’hémophilie me manquait trop. Aujourd’hui, je travaille comme chercheuse principale à l’hôpital universitaire d’Utrecht en qualité de directrice du Registre PedNet, une collaboration entre 31 centres d’hémophilie issus de 16 pays.

Le début de l’aventure

Les collaborations internationales sont très importantes afin de perfectionner les connaissances relatives aux maladies rares telles que l’hémophilie. Si vous aviez participé au Congrès mondial 2014 de la FMH, vous comprendriez ce que je veux dire.

C’est lors du Congrès que mon aventure en tant que vice-présidente médicale a officiellement débuté. Ce Congrès a été inoubliable car le lieu et la ville sont venus enrichir l’expérience globale. En collaboration avec le personnel de la FMH, nos hôtes et organisateurs locaux ont fait de leur mieux pour que le tout soit conjugué à un programme très intéressant. Les participants ont eu le temps nécessaire pour rencontrer leurs collègues et leurs amis et discuter avec eux. Cet aspect est crucial pour une conférence comme la nôtre, où l’objectif n’est pas uniquement l’intérêt scientifique, mais également l’interaction entre toutes les disciplines impliquées dans les soins hémophiliques. Sans oublier le plus important, la FMH étant une organisation de patients, de nombreux patients hémophiles ont pris part à tous les aspects du programme.

La fête d’adieu illustrait bien la capacité du lieu : un somptueux dîner suivi d’une formidable fête. Pour moi et bien d’autres, le clou de la soirée a été de voir autant de jeunes gens danser et passer du bon temps, et c’est grâce aux soins hémophiliques modernes.

Importance de la prophylaxie

Aux Pays-Bas, nous avons adopté la prophylaxie très tôt et au cours de ma carrière de médecin spécialisé en hémophile, j’ai pu constater les avantages de la prophylaxie précoce.

J’ai annoncé à un grand nombre de parents le diagnostic de leurs jeunes enfants et j’ai pu voir la détresse dans leurs yeux. Pourtant, après avoir commencé la prophylaxie et accepté les injections fréquentes, les familles ont eu le sentiment de retrouver une vie normale. Grâce au traitement prophylactique, les saignements ont été ramenés à des seuils normaux et les enfants peuvent participer à des activités ordinaires sans craindre qu’ils ne développent de dysfonctions articulaires.

À l’instar d’un grand nombre de pays européens, aux Pays-Bas, l’ensemble des coûts relatifs au traitement, que ce soit dans les cliniques ou au cours du traitement à domicile, est complètement pris en charge par l’assurance maladie. Il va sans dire que cela aide les parents et les médecins à choisir de commencer le traitement prophylactique, quel que soit le coût des produits de coagulation.

La prophylaxie procure de nombreux avantages aux familles. En effet, après avoir appris les techniques relatives à l’accès veineux, les familles mènent des vies normales, en laissant participer leurs enfants aux mêmes activités que leurs camarades. Lorsque l’accès veineux est possible, le traitement à domicile est administré par les parents ou par un infirmier de la ville. Cela fait une énorme différence, non seulement pour les familles, mais également pour les soins de soutien dispensés par les centres de traitement de l’hémophilie. À ce titre, le profil des centres de traitement dans les pays développés a changé : auparavant, ils assuraient principalement des soins d’urgence alors qu’aujourd’hui, ils sont devenus des centres de soutien et d’apprentissage qui se consacrent à mettre en place des soins en cas de complications thérapeutiques, tels que les inhibiteurs et les problèmes relatifs à l’appareil musculo-squelettique.

Depuis des décennies, la FMH et l’OMS ont reconnu la prophylaxie comme la norme thérapeutique de tous les patients atteints d’hémophilie sévère. Toutefois, la prophylaxie suscite toujours des discussions pour déterminer le début du traitement et la posologie à appliquer. D’après de récentes études, 55 pour cent des enfants atteints d’hémophilie sont nés dans des familles qui n’avaient jamais entendu parler de cette maladie. Dans ces cas précis, le diagnostic est souvent posé uniquement après plusieurs épisodes hémorragiques, si bien qu’au moment de l’annonce du diagnostic, les patients ont déjà fait l’objet de saignements articulaires. Le début de la prophylaxie constitue un grand pas en avant, d’autant plus grand pour les familles sans antécédents d’arthropathie de longue durée dans leur famille. Les organisations de patients peuvent sensibiliser davantage les familles et les aider à relever les défis que représentent les injections fréquentes. Comme l’avantage le plus important de la prophylaxie pour les patients est d’empêcher les hémorragies au niveau de leurs articulations, ce traitement doit commencer le plus tôt possible.

L’avenir

J’appuie avec un grand enthousiasme l’initiative de la FMH et de ses partenaires relative à la collecte du plasma et au développement de produits, et ce, afin que nous puissions offrir aux pays toujours privés de traitement un programme de dons durable. Bien évidemment, le succès dépend de l’implication des gouvernements.

Nous soutenons tous le principal objectif de la FMH qui est de combler l’écart. Autrement dit, nous devons travailler sans relâche non seulement pour que le nombre de patients dépistés augmente, mais également pour veiller à ce qu’ils bénéficient des produits de facteurs de coagulation, et finalement, de la prophylaxie afin d’empêcher les saignements et d’améliorer les résultats à long terme.

Sommes-nous en mesure d’offrir un traitement et des produits de facteurs de coagulation à un plus grand nombre de patients ? Pouvons-nous commencer le traitement prophylactique chez les enfants n’ayant jamais reçu de traitement ordinaire ? Ce sont, selon moi, les deux plus importantes questions de ses prochaines années et j’espère que grâce à tous les efforts que nous déployons ensemble, nous pourrons y répondre par un « Oui » catégorique !