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Publication dans le New England Journal of Medicine des résultats de l’étude SIPPET

Mai 2016 –Les résultats de l’étude SIPPET (Survey of Inhibitors in Plasma-Products Exposed Toddlers ou étude des inhibiteurs chez les tout-petits exposés aux produits dérivés du plasma).ont été publiés aujourd’hui dans le New England Journal of Medicine. Selon le document, le risque de développer un inhibiteur est plus élevé chez les patients non préalablement traités qui utilisent des produits de facteur VIII recombinants plutôt que des concentrés de facteur VIII dérivés du plasma. Il s’agit d’une étude importante dont les résultats pourraient s’avérer essentiels. Pour les patients préalablement traités, le risque accru de développer des inhibiteurs avec un facteur VIII recombinant n’est pas attesté.

Entre 2010 et 2014, des patients non préalablement traités atteints d’hémophilie A sévère ont été traités dans 42 sites participants, dans 14 pays d’Afrique, d’Asie, des Amériques et d’Europe. Dans le cadre de l’étude, 251 patients non préalablement traités ont été répartis de façon aléatoire. Ainsi, 125 patients ont reçu le facteur VIII dérivé du plasma (qui contient le facteur de von Willebrand) et 126 patients le facteur VIII recombinant. Divers concentrés de facteur de coagulation VIII dérivés du plasma et recombinants ont été utilisés. L’étude a établi une comparaison entre deux catégories de concentrés de facteur VIII – les dérivés du plasma et les recombinants – ainsi, aucune conclusion ne peut être faite au sujet du risque associé à des produits précis. Il convient également de noter que certains nouveaux produits de facteur VIII recombinants ne faisaient pas partie de l’étude SIPPET.

Les inhibiteurs représentent un risque connu pour tout concentré de facteur de coagulation et l’étude SIPPET indique que la prévalence d’inhibiteurs s’observe souvent chez les patients non préalablement traités, qui sont traités au moyen de l’une ou l’autre des catégories de produit. Il est également largement reconnu que le développement des inhibiteurs est causé par plusieurs facteurs de risque n’ayant aucun lien avec le type de produits. Toutefois, au vu du risque élevé lié à l’utilisation de produits recombinants pour les patients non préalablement traités, il convient de faire preuve de prudence, lorsqu’un choix existe, et d’envisager de ne pas utiliser un facteur VIII recombinant pour traiter les patients venant de recevoir un diagnostic d’hémophilie A sévère.

La Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) est en attente de commentaires de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l’Agence européenne des médicaments. Nous continuerons de suivre la situation de près et de fournir des mises à jour, dès qu’elles seront disponibles.

Le document peut être consulté ici : http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1516437?query=featured_home