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Soutenir la prise en charge clinique et assurer l’accès en apportant des données probantes

Nous sommes entrés dans une phase de développement sans précédent en ce qui concerne les options thérapeutiques en matière d’hémophilie. Un certain nombre de nouveaux traitements sont commercialisés, ou sur le point de l’être, ce qui nous fait changer notre façon de prendre en charge la maladie, et éventuellement de la guérir.

Pour ce qui est de l’hémophilie B en particulier, l’avenir du traitement s’annonce extrêmement prometteur. Alors que ces évolutions apportent un nouvel espoir pour les patients et les professionnels de la santé, l’absence de données probantes solides relatives aux protocoles thérapeutiques actuels menace toujours l’accès aux soins dans toutes les régions du monde. Même dans les pays développés, les autorités exigent que les résultats des schémas thérapeutiques soient étayés par des données probantes. Avec son Programme de recherche, la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) s’emploie à fournir à la communauté les outils dont elle a besoin pour relever ce défi.

Le Programme de recherche de la FMH a été établi en 2013 en vue de rendre possible la recherche clinique sur les troubles de coagulation héréditaires, et de la soutenir. Même si de nombreuses questions restent à traiter, les membres du Comité de recherche de la FMH ont défini un certain nombre de domaines prioritaires qui auraient une incidence plus importante sur l’amélioration des soins apportés aux patients.

Priorités de la FMH en matière de recherche

  • Rapport coût-efficacité des différents schémas prophylactiques
  • Dépistage et prise en charge des inhibiteurs
  • Utilisation optimale des thérapies complémentaires
  • Soins apportés aux nouveau-nés atteints d’hémophilie
  • Prise en charge de l’arthropathie hémophilique chronique
  • Soins apportés aux porteuses de l’hémophilie
  • Prise en charge de la douleur
  • Rôle de l’activité physique dans les soins hémophiliques
  • Prise en charge des hémorragies particulières (par ex., muscle psoas-iliaque, rénal)
  • Rôle de l’arthrocentèsedans les soins hémophiliques

La FMH aide la communauté à répondre à ces questions importantes de plusieurs manières, notamment en finançant la recherche clinique innovante. Depuis 2014, l’organisation a distribué 400 000 $ pour financer dix projets de recherche. Pour en savoir plus sur ces projets et le Programme de subvention de la recherche clinique de la FMH, consultez le site Web de la FMH.

La FMH soutient également la recherche en favorisant la collecte de données épidémiologiques. Depuis plus de dix ans, la FMH recueille et publie des données nationales sur les personnes atteintes de troubles de coagulation héréditaires à travers son Sondage mondial annuel de la FMH. Alors que ces informations sont très utiles pour mener des campagnes de plaidoyer et planifier nos programmes, celles-ci ne nous permettent pas de tirer de réelles conclusions sur la meilleure façon de prendre en charge l’hémophilie. Avec le Programme de recherche épidémiologique, nous avons l’intention de recueillir des données sur tous les patients et sur leur prise en charge dans les centres du monde entier.

Un certain nombre de registres nationaux, régionaux et internationaux ont déjà été établis en vue de surveiller les aspects spécifiques des soins hémophiliques. En tant qu’organisation mondiale ayant un droit de regard sur un réseau de centres de traitement de l’hémophilie (CTH), la FMH jouit d’une position unique pour établir un registre mondial des troubles de coagulationtout en plaçant les droits et les intérêts des patients au premier plan. Ce registre fournira une quantité de données sans précédent, qui s’avéreront extrêmement utiles pour produire des éléments probants servant à établir des normes thérapeutiques et à démontrer la valeur des pratiques existantes.

L’établissement de registre ne sera pourtant pas une tâche facile. Cela supposera un investissement considérable dans les infrastructures afin de veiller à ce que toutes les données des patients se trouvent en lien sûr. Par ailleurs, cela supposera que les soignants du monde entier investissent du temps et de l’énergie pour recueillir les données, les enregistrer et les regrouper dans le registre. Enfin, cela supposera que les chercheurs et les scientifiques travaillent main dans la main pour partager les données qui sont déjà recueillies dans des registres partout dans le monde et obtenir le consentement des patients d’y participer.

À la FMH, nous sommes déterminés et bien placés pour surmonter ces obstacles. En fait, nous avons déjà réalisé d’immenses progrès à cet égard. Nous venons de publier un questionnaire de collecte complète de données, le formulaire universel d’exposé de cas (FUEC), qui souligne toutes les données qui devront idéalement être recueillies en milieu clinique, au moment du diagnostic et à chaque consultation de suivi. Un certain nombre de centres recueillent déjà ces données ou ont mis en place des systèmes à cette fin. L’avantage du FUEC de la FMH est que les champs sont sélectionnés en fonction des recommandations et définitions publiées sur la base d’un consensus d’experts reconnus à l’échelle internationale.

Nous allons très prochainement lancer un projet pilote, en utilisant une quantité minimale de données issues du FUEC. Les centres participants seront choisis en fonction de leur intérêt, de leur volonté et de leur capacité à collecter les données. Ce projet nous permettra de mesurer la faisabilité des données dans les centres à tous les stades de l’élaboration, d’évaluer les exigences de la validation et de la gestion des données et de fournir une formation et des renseignements au personnel des CTH. Après le succès du projet pilote, nous avons l’intention d’étendre progressivement le programme, tant au niveau de la quantité de données à recueillir qu’au niveau du nombre de centres chargés de réaliser cette collecte. Les premiers résultats seront présentés à l’occasion du Congrès mondial  2016 de la FMH qui se tiendra à Orlando.

La communauté mondiale des troubles de coagulation doit unir ses efforts afin de produire les données probantes qui nous sont indispensables pour soutenir la prise en charge clinique des patients et assurer un accès au traitement à toutes les personnes qui en sont encore privées. Nous comptons sur les patients et les professionnels de santé du monde entier pour concrétiser cette vision, et nous comptons sur nos partenaires pour continuer à soutenir nos efforts.