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Un nouvel outil efficace qui permettra de faire progresser la recherche médicale

Pour faire progresser les connaissances sur le diagnostic, l’évolution clinique et le traitement des troubles de la coagulation dans le monde entier, nous devons disposer de données illustrant l’expérience vécue par les patients, dans leur intégralité. Or, étant donné la taille restreinte des populations concernées par les maladies rares, la répartition géographique des patients et la durée limitée du suivi, les essais cliniques doivent relever un important défi, celui de collecter des données fiables sur les résultats cliniques et les traitements.

Les registres de patients permettent de collecter des données diachroniques et factuelles sur d’importantes cohortes de patients, ce qui permet aux chercheurs d’aborder des questions essentielles de recherche. Les données factuelles – à savoir les données recueillies en dehors de la sphère des essais cliniques traditionnels – ont l’avantage de permettre de dresser un portrait des patients différent de celui issu de la pratique clinique usuelle. Dans certains pays, les données factuelles sont les seules que l’on peut obtenir. Dans d’autres, elles peuvent être utilisées pour compléter les données obtenues dans le cadre des essais cliniques. Ces données constituent un ajout précieux à l’arsenal des stratégies dont nous avons besoin pour améliorer la qualité des soins cliniques dispensés aux patients atteints de troubles de la coagulation et des mesures visant à défendre leurs intérêts.

À l’heure actuelle, la FMH collecte les données consolidées fournies par nos organisations nationales membres (ONM), données qui sont publiées chaque année dans le compte rendu du Sondage mondial annuel de la FMH. Ces données fournissent un aperçu à l’échelle mondiale du nombre de patients atteints de troubles de la coagulation et du niveau d’accès aux soins dans le monde entier. Pour parvenir à augmenter le volume et le type de données disponibles sur les patients atteints de troubles de la coagulation, la FMH est en train de mettre sur pied un Registre mondial des troubles de la coagulation (RMTC). Ce registre consignera les données individuelles des patients, recueillies par l’intermédiaire des centres de traitement de l’hémophilie (CTH). Des données uniformes en matière de démographie, de diagnostic, ainsi que les résultats cliniques et concernant les traitements seront collectées. Ce registre se veut un outil de collecte de données factuelles sur l’expérience clinique vécue par les patients du monde entier. Il permettra aux chercheurs de comparer les expériences des patients d’un pays à l’autre et au sein d’un même pays.

Ayant accès à un réseau de plus de 1 000 CTH, à 134 ONM de la FMH et à des patients provenant de pays dans lesquels le niveau et l’accès aux soins diffèrent, la FMH est la plus à même d’établir un registre mondial. Le RMTC, qui est actuellement un projet pilote, devrait être lancé à grande échelle en 2017. Le projet pilote vise à déterminer s’il est possible de constituer un registre de patients à l’échelle mondiale. Il permettra d’évaluer l’intérêt des CTH et des patients à participer au processus, la capacité des CTH à obtenir le feu vert des autorités réglementaires et la possibilité d’ajouter les données recueillies à une base de données en ligne. Quarante CTH ont été invités à participer à cette initiative pilote et 31 ont accepté, soit un taux de réponses positives de 78 pour cent. Les pays participant au projet pilote sont répartis dans le monde entier (Algérie, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Cameroun, Canada, Égypte, Estonie, États-Unis, Éthiopie, Inde, Indonésie, Jamaïque, Kenya, Kirghizistan, Mali, Maroc, Ouganda, Ouzbékistan, Philippines, Royaume- Uni, Sénégal, Slovénie, Sri ‑Lanka, Suisse, Thaïlande, Venezuela, Vietnam et Zimbabwe). L’achèvement du projet pilote est prévu aux alentours de la fin 2016.

Présidé par le Dr. Glenn Pierce et composé d’hématologues, de patients, de chercheurs et d’experts de la méthodologie provenant du Canada, des États-Unis, d’Inde, des Pays-Bas, du Royaume-Uni et du Sénégal, le Comité directeur sur l’épidémiologie de la FMH évaluera les résultats du projet pilote et déterminera s’il est possible de poursuivre le RMTC à grande échelle, en 2017.

« Il y a des facteurs humains dans le RMTC qu’il ne faut pas surévaluer », explique Glenn Pierce. « Le registre de patients vise à regrouper les données de patients du monde entier dans un esprit de coopération. Il s’agit de travailler ensemble afin d’approfondir les connaissances de la communauté des personnes touchées par les troubles de la coagulation. »

Si les résultats du projet pilote sont satisfaisants, des CTH, quel que soit le niveau de développement économique du pays, seront invités à se joindre au RMTC à compter du milieu de l’année 2017 et le recrutement de patients dans les CTH commencera, sous réserve que les CTH obtiennent le feu vert de leur Comité d’éthique. Au cours des cinq premières années, de 2017 à 2022, la FMH s’emploiera à intégrer au RMTC les CTH de plus d’une cinquantaine de pays, soit plus de 20 pour cent de tous les CTH mondiaux et plus de 15 000 personnes atteintes de troubles de la coagulation.

La valeur d’un registre de patients tel que le RMTC réside dans l’utilisation des données collectées. Les patients qui participent au RMTC pourront ainsi contribuer à façonner les soins futurs, partout dans le monde. Au fil du temps, les données accumulées illustreront de plus en plus l’expérience vécue par les patients et la situation en matière de prise en charge des troubles de la coagulation à l’échelle mondiale. Cette ressource inestimable sera utilisée à des fins de recherche et de plaidoyer. Les données anonymes seront mises à la disposition des chercheurs participants qui utiliseront un système sécurisé protégeant les données pour réaliser des études sur un plus grand nombre de patients que le nombre auquel ils auraient accès sans un tel registre. Chaque pays pourra utiliser les données propres à son pays, mais également les données comparatives entre pays pour promouvoir une meilleure offre de soins.

Étant donné le nombre important des registres de patients régionaux, nationaux et internationaux, il est essentiel d’harmoniser l’organisation des données afin de pouvoir les comparer et en faire le meilleur usage possible. Si leurs objectifs diffèrent, bon nombre de registres de patients comportent actuellement des données de base qui se recoupent. Pour harmoniser ces données de base et faire le lien entre les différentes bases de données, les organes de direction des registres de patients existants devront se concerter. Une réflexion à long terme devra également être menée sur la façon d’harmoniser au mieux la collecte des données dans les différents registres de patients. La FMH profite de l’élaboration du RMTC pour harmoniser l’organisation de ses données de base avec les principaux registres de patients existants dans le monde entier, l’objectif étant, à terme, de recouper plus facilement les informations.

En combinant les données des pays les plus petits et les moins développés et celles des pays plus grands et plus développés, il sera possible de dresser le portrait complet des personnes atteintes de troubles de la coagulation. Toutes ces données combinées représenteront un volume sans précédent d’informations et une base fiable et solide, absolument nécessaire pour améliorer l’offre de soins dans le monde entier. In fine, les chercheurs, les cliniciens – et surtout les patients – profiteront des avantages du Registre mondial des troubles de la coagulation.