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Registre mondial des troubles de la coagulation (RMTC) – étapes finales du programme pilote

Dans ma chronique médicale du mois d’avril 2016 du Monde de l’hémophilie, j’avais annoncé que la Fédération mondiale de l’hémophilie (FMH) procéderait au lancement d’un programme pilote visant à la mise sur pied d’un Registre mondial des troubles de la coagulation (RMTC).

Ce programme a débuté et le RMTC est actuellement mis en œuvre dans 31 pays. L’objectif est d’évaluer la possibilité de collecter des données dans les centres, quel que soit le niveau de développement local. Le recrutement des patients est quasiment finalisé et le projet pilote sera achevé avant la fin de l’année 2016. À ce jour, les résultats sont très encourageants et seront affichés au Congrès de l’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), en février 2017. Si les résultats s’avèrent satisfaisants, le RMTC sera déployé à plus grande échelle, dans plus de 50 pays, en 2017.

Le RMTC produira des données issues de l’expérience clinique de plus de 15 000 patients provenant de diverses régions du monde. Cette ressource sera précieuse pour les chercheurs qui l’utiliseront aux fins de recherche clinique et d’actions de plaidoyer.

Le RMTC constitue une initiative fondamentale. En effet, en dépit des progrès importants réalisés au cours des 50 dernières années en matière de prise en charge de l’hémophilie, les soins dispensés laissent encore bien souvent à désirer. Les taux de morbidité et de mortalité chez les patients restent supérieurs au reste de la population, en raison, notamment, des hémarthroses et des hématomes, ainsi que des hémorragies cérébrales.

S’agissant de l’expérience clinique pour l’hémophilie et d’autres troubles de la coagulation, les progrès réalisés sont, bien entendu, limités par les facteurs inhérents à la recherche sur les maladies rares, à savoir la taille restreinte des populations, la répartition géographique des patients et l’hétérogénéité au niveau de l’évolution clinique observée chez les patients. Dans leur ensemble, ces facteurs nuisent à l’efficacité statistique d’une étude, ce qui complique la production de données probantes de grande qualité s’appliquant aux résultats cliniques et aux résultats des traitements pour les maladies rares. Cet état de fait a donné lieu à une demande de constitution de registres mondiaux sur les maladies rares.

Les registres – qui bénéficient de la collaboration internationale des centres et des pays – constituent un moyen efficace de collecter des données provenant d’une population suffisamment large pour permettre de mener des recherches épidémiologiques et cliniques sur les maladies rares. Ces données permettent ainsi d’analyser les résultats de patients dans le cadre des soins cliniques habituels et en contexte réel. Elles peuvent nous permettre d’améliorer la qualité de l’offre de soin, d’analyser sur le long terme l’expérience vécue par les patients, d’évaluer l’efficacité des traitements médicaux et de recenser les besoins non satisfaits. En effet, les organismes de réglementation, quel que soit le pays, s’appuient de plus en plus sur les données cliniques, notamment sur celles renseignées dans les registres de patients, pour étayer les décisions prises en matière de règlementation et de remboursement, évaluer les technologies médicales et élaborer des directives sur les traitements.

La FMH, quant à elle, entend utiliser le RMTC pour répondre à la demande de création d’un registre mondial de patients visant à améliorer la collecte de données et d’éléments issus de l’expérience clinique dans le domaine des troubles de la coagulation. Ce registre vise à combler le retard pris au niveau des éléments de preuve en recueillant une quantité sans précédent de données issues de l’examen clinique. Il sera extrêmement utile pour produire de telles données et permettra d’améliorer la qualité des soins dispensés aux patients atteints de troubles de la coagulation dans le monde entier.

Pour en savoir plus sur le RMTC, veuillez vous rendre sur www.bleedingdisordersregistry.org.